Tag Archives: Terapia Cellulare

Cellule stromali mesenchimali: i pompieri che spegneranno l’incendio causato dal COVID-19?

A cura di Chiara Falzarano, Giulia Faravelli, Costanza Gilli, Elisa Iacopini, Nicolle Nieto e Francesca Virgilio. Revisione a cura di Davide Di Tonno RAZIONALE Sars-CoV-2 è il nuovo ceppo di coronavirus che nel 2019 ha causato l’inizio di una pandemia. Attualmente non ci sono terapie risolutive e standardizzate per la cura della polmonite secondaria causata da COVID-19. La polmonite e la conseguente sindrome da distress respiratorio acuto (ARDS) rappresentano un importante problema clinico a causa della loro elevata mortalità. L’evoluzione e la sintomatologia della malattia Continue reading →

Cell & Gene Therapy: la necessità di un nuovo mindset mondiale

A cura di Maria Giovanna de Marino Revisione di Davide Di Tonno La nuova frontiera del trattamento di malattie genetiche rare così come di malattie oncologiche è senza dubbio la terapia genica e cellulare, un approccio che si basa sulla manipolazione di geni e cellule staminali/tessuti con lo scopo di aumentare la possibilità di diagnosi e trattamento quando gli standard terapeutici si rivelano inefficienti o assenti. Negli ultimi anni il numero di trattamenti approvati dalle autorità competenti mondiali è notevolmente cresciuto, ma ci sono ancora Continue reading →

Potenzialità e nuove sfide delle terapie avanzate

A cura di Alessio Lonardo Revisione di Davide Di Tonno L’Osservatorio Terapie Avanzate ha organizzato una giornata di formazione sulle terapie avanzate, il loro sviluppo e le sfide ancora presenti per garantire l’accesso dei pazienti a questi trattamenti. Cosa sono le terapie avanzate? Il progresso scientifico nel campo delle biotecnologie ha permesso lo sviluppo delle terapie avanzate, offrendo nuove opportunità per la diagnosi e il trattamento di patologie laddove la cura convenzionale risulti inefficace, come nel caso delle malattie genetiche rare. Le terapie avanzate o Continue reading →

CAR-T: nuove terapie in campo oncologico

A cura di Cristina Di Nicola La terapia CAR-T (“Chimeric Antigen Receptor-T”) permette l’espressione di recettori chimerici nei linfociti T, prelevati dai pazienti, attraverso l’utilizzo di tecniche di ingegneria genetica. Si introduce infatti DNA ricombinante all’interno dei linfociti che permette l’espressione di recettori chimerici in grado di riconoscere antigeni specifici presenti sulla superficie di cellule tumorali. Il recettore CAR è costituito da una porzione extracellulare a singola catena, di derivazione murina, responsabile del legame con l’antigene presente sulla cellula tumorale (nelle terapie CAR-T approvate il Continue reading →

CAR-T cell therapy: uno sguardo al passato per comprendere il futuro

A cura di: Marco Salivetto “La storia contiene le lezioni e le mappe necessarie per guidarci in territori inesplorati”; questo è l’incipit dell’articolo che celebra l’avanzamento scientifico e tecnologico che hanno portato alle terapie geniche ed in particolare al trattamento basato su cellule CAR-T (“Chimeric Antigen Receptor T cell therapies”). Stefan Hendriks, membro di punta della divisione di Novartis specializzata in terapie geniche e cellulari in oncologia, ricorda nel suo articolo che quest’anno ricorre il terzo anniversario dalla prima approvazione FDA di una cura con cellule CAR-T, Continue reading →

Studi clinici su terapie innovative: ostacoli e opportunità

A cura di Claudio Mostaccio   Non sono rari i casi in cui trial clinici vengono fermati per problemi di sicurezza, oppure più in generale studi scientifici sui quali ci si poneva le più rosee speranze ed aspettative che alla fine si rilevano fallimentari. È di un mese fa la notizia, ad esempio, che la tanto decantata tecnica di editing genomico CRISPR/Cas9 potesse avere conseguenze negative per la salute dell’uomo con la comparsa di modifiche fuori bersaglio e riarrangiamenti nel DNA che finora erano sfuggiti Continue reading →

L’FDA abbozza la nuova Guida sulla valutazione preclinica delle terapie cellulari. – I commenti delle CRO

La terapia genica e la terapia cellulare fanno parte della nuova frontiera delle cosiddette innovazioni biotech e costituiscono un’area emergente anche nella ricerca clinica. Essendo però categorie a sé stanti, ovvero con meccanismi d’azione molto diversi da quelli dei farmaci tradizionali, si è reso indispensabile individuare delle linee guida ad hoc per validarne i requisiti in termini di sicurezza ed efficacia prima dell’accesso ai trials clinici. A questo scopo, lo scorso novembre, l’Americana Food and Drug Administration (FDA) ha rilasciato la bozza di un nuovo Continue reading → Continue reading →

Studi Clinici e Autorità Competente in Italia

Durante la sottomissione di uno studio clinico è necessario inviare la documentazione relativa allo studio non solo al Comitato Etico di riferimento ma anche alla cosiddetta Autorità Competente (Competent Authority). Ma quale ente o persona svolge in Italia il ruolo di Autorità Competente (AC)? Se per la maggior parte degli studi la risposta è quasi ovvia, per altre tipologie non lo è. Trovi qui in basso uno specchietto riassuntivo in base al tipo di studio clinico: Studi Clinici di Fase I. L’autorità Competente per questi Continue reading → Continue reading →