Tag Archives: Studi Clinici

AIFA approva Zolgensma per la SMA1 a carico del Sistema Sanitario Nazionale e autorizza lo studio per i pazienti fino a 21 Kg di peso

A cura di Salvatore Martorelli Revisione di Davide Di Tonno In un periodo in cui i media sono focalizzati sulla lotta alla pandemia da COVID-19, a Marzo 2021 AIFA ha approvato “il medicinale più caro della storia” (1.5 milioni di euro a trattamento), a carico del Servizio Sanitario Nazionale, non più sulla base dell’età ma tenendo in considerazione il parametro del peso che deve essere inferiore ai 13.5 kg. Il farmaco protagonista è Zolgensma, ovvero Onasemnogene abeparvovec. Inoltre, Novartis, in accordo con AIFA, ha messo Continue reading →

Trombosi in pazienti COVID-19: cause e farmaci in sperimentazione

A cura di Elena Battisti Revisione di Davide Di Tonno Il SARS-CoV-2 invade le cellule umane attraverso il legame con il recettore ACE II, l’enzima convertitore dell’angiotensina, espresso in maniera preponderante a livello degli alveoli polmonari, ma anche in altri organi quali cuore, sistema nervoso, intestino, reni, vasi sanguigni e muscoli. L’espressione ubiquitaria di tale recettore potrebbe spiegare la disfunzione multiorgano osservata in pazienti COVID-19. In particolare, oltre alla sindrome da distress respiratorio acuto (ARDS) caratterizzante i casi severi, è ormai chiara la presenza di Continue reading →

Potenzialità e nuove sfide delle terapie avanzate

A cura di Alessio Lonardo Revisione di Davide Di Tonno L’Osservatorio Terapie Avanzate ha organizzato una giornata di formazione sulle terapie avanzate, il loro sviluppo e le sfide ancora presenti per garantire l’accesso dei pazienti a questi trattamenti. Cosa sono le terapie avanzate? Il progresso scientifico nel campo delle biotecnologie ha permesso lo sviluppo delle terapie avanzate, offrendo nuove opportunità per la diagnosi e il trattamento di patologie laddove la cura convenzionale risulti inefficace, come nel caso delle malattie genetiche rare. Le terapie avanzate o Continue reading →

Anticorpi monoclonali: possibili alleati per combattere il COVID-19

A cura di Cristina Di Nicola Revisione di Davide Di Tonno Oggi per Osservatorio COVID19 parleremo dell’utilizzo degli anticorpi monoclonali nel trattamento per il COVID-19. Anticorpi e COVID-19 Prodotti dai linfociti B, gli anticorpi monoclonali permettono al corpo umano di riconoscere un agente estraneo ed eliminarlo. Essi hanno una struttura a “Y” ed sono costituiti da 2 catene pesanti e 2 catene leggere, collegate da ponti disolfuro. Il meccanismo d’azione degli anticorpi monoclonali contro COVID-19 consiste nel legame con il patogeno in modo tale da: impedirne l’ingresso nelle cellule Continue reading →

Identificazione di un nuovo biomarker in grado di predire la gravità del COVID-19: la sfingosina-1-fosfato

A cura di Cristina Di Nicola Revisione di Davide Di Tonno Oggi per Osservatorio COVID19 parleremo dell’identificazione di un nuovo biomarker in grado di predire la gravità di COVID-19, ossia la sfingosina-1-fosfato. La severità della sintomatologia da SARS-CoV-2 è un punto cruciale nel trattamento e nella gestione dei pazienti affetti da questa patologia. Il quadro clinico varia dal paziente asintomatico/paucisintomatico a situazioni molto gravi che richiedono il ricovero in terapia intensiva, con compromissione dell’attività respiratoria e della funzionalità di alcuni organi fino anche alla morte. Continue reading →

VACCINI SARS-CoV-2: I RECENTI RISULTATI

A cura di Cristina Di Nicola Revisione di Davide Di Tonno Tutto il mondo sta vivendo una catastrofica pandemia. Nonostante il tracciamento, il distanziamento sociale e tutte le misure adottate, molti paesi sono in reale difficoltà nel gestire il contenimento della pandemia. È impensabile poter tornare alla vita sociale prima di COVID-19, almeno finché non sarà sviluppato un vaccino efficace. L’impegno di medici, laboratori accademici e aziende di tutto il mondo ha portato allo sviluppo di diversi candidati vaccini con una velocità senza precedenti. Tuttavia, Continue reading →

FDA Form 1572 e studi extra-USA

La compilazione del form: peculiarità e controversie A cura di Cristina Di Nicola Cos’è il Form FDA 1572 Il Form FDA 1572 fa parte del così detto “Critical Document Package”, un documento che rientra in quella tipologia di Essential Documents fondamentali per avviare una sperimentazione clinica. In tale documento, il PI si impegna a svolgere determinati compiti, oltre che a dichiarare tutte le facilities del centro. Qualora si presentasse qualsiasi variazione durante lo studio (es. cambio del PI, di comitato etico o del personale del Continue reading →

HUMAN DATA SCIENCE: tra tecnologia e scienza

“Helping people in healthcare develop a better understanding of human health and make better decision” A cura di Cristina di Nicola La definizione di HUMAN DATA SCIENCE, secondo IQVIA, si basa su due definizioni fondamentali: In un articolo pubblicato da IQVIA, gli autori spiegano come si possa accelerare la conduzione di uno studio clinico sull’Alzheimer tenendo conto di fattori sociali, ambientali e di salute. Alzheimer: caratteristiche e diagnosi La patologia si caratterizza per la presenza di depositi di amiloide e altri cambiamenti a livello cerebrale, Continue reading →

AIFA. Quattro nuove sperimentazioni COVID-19. Quali sono?

A cura di Nicola Marzini Revisione di Francesca Falasco Recentemente AIFA ha comunicato di aver autorizzato quattro nuove sperimentazioni cliniche per il trattamento della COVID-19. Si tratta degli studi COV-BARRIER, GU-US-540-5823, ABC-110 e RUXCOVID. I nuovi studi si aggiungono ad una lista che ad oggi comprende un numero totale di 45 sperimentazioni cliniche COVID-19. In questo nuovo articolo l’Osservatorio COVID19 analizzerà i dettagli principali degli studi clinici recentemente autorizzati. *** COV-BARRIER Sponsor: Eli Lilly IMP: Baricitinib Si tratta di uno studio fase III randomizzato, in Continue reading →

COVID-19: I farmaci in fase di sperimentazione in Italia

A cura di Lazzaro Biancofiore Revisione di Francesca Falasco Dall’inizio della pandemia, in Italia sono stati attivati numerosi trial clinici con lo scopo di ridurre la diffusione della malattia e di trovare una possibile cura contro il nuovo coronavirus. Questi studi clinici comprendono sia studi clinici interventistici dove vengono sperimentati i farmaci che possiedono un meccanismo d’azione coinvolto nella fisiopatologia da SARS-CoV-2, che studi clinici osservazionali per conoscere più da vicino questo nuovo nemico; altri studi, inoltre, hanno l’obiettivo di mettere a punto delle tecniche Continue reading →

Plasma iperimmune: la pubblicazione dei risultati dello studio COV19-PLASMA

A cura di Nicola Marzini Revisione di Francesca Falasco Oggi per OsservatorioCOVID-19 illustreremo i risultati ottenuti attraverso lo studio clinico sull’utilizzo di plasma iperimmune: COV19-PLASMA. Sono stati resi pubblicamente disponibili i risultati dello studio italiano per l’uso di plasma iperimmune in pazienti COVID-19 realizzato dall’IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia e dall’ASST di Mantova. Si tratta del trial clinico denominato COV19-PLASMA, uno studio proof-of-concept interventistico multicentrico a singolo braccio, per testare l’efficacia e la sicurezza a breve termine dell’infusione di plasma iperimmune in pazienti COVID-19 con ARDS (Acute Respiratory Continue reading →

COVID-19 e Tocilizumab: gli studi clinici RCT-TCZ-COVID-19 e TOCIVID-19 a confronto

A cura di Davide Di Tonno Revisione di Francesca Falasco Oggi per OsservatorioCOVID19.it confronteremo gli studi RCT-TCZ-COVID-19 e TOCIVID-19, due trial clinici che hanno lo scopo di valutare l’efficacia di Tocilizumab sui pazienti COVID-19. In seguito all’emergenza Coronavirus, numerose sperimentazioni cliniche sono state avviate nei vari centri ospedalieri per trovare una possibile cura contro il COVID-19. I diversi studi clinici avviati hanno avuto lo scopo di valutare la sicurezza ed efficacia di vari farmaci, tra i quali ritroviamo il Tocilizumab. Lo studio RCT-TCZ-COVID-19 In particolare, Continue reading →

L’effetto COVID-19 sulla ricerca clinica oncologica

A cura di Marisabella Santoriello Revisione di Francesca Falasco Oggi l’OsservatorioCOVID19 si occuperà dell’impatto della pandemia COVID-19 sugli studi clinici oncologici. In seguito al dilagare della pandemia COVID-19, in tutto il mondo si è assistito ad una repentina riorganizzazione della ricerca clinica, ad esempio con la diffusione di numerosi studi clinici COVID-19 (https://crasecrets.com/covid-19-in-italia-dove-vengono-sperimentati-i-farmaci/) e con la digitalizzazione degli studi clinici (https://crasecrets.com/vantaggi-e-svantaggi-della-digitalizzazione-degli-studi-clinici-ai-tempi-della-pandemia-covid-19/).Ben diversa è stata la situazione della ricerca clinica oncologica che ha subito, almeno nelle fasi iniziali della pandemia, un brusco rallentamento. In questo articolo Continue reading →

Enoxaparina per pazienti COVID-19: Studio INHIXACOVID19

A cura di Lazzaro Biancofiore Revisione di Francesca Falasco La pandemia ha ormai raggiunto qualsiasi parte del mondo e i danni a livello mondiale sono ormai inestimabili. Per questo si sta cercando di comprendere al meglio tutte le caratteristiche biologico-molecolari e cliniche del nuovo coronavirus, con l’obiettivo di sfruttarle per trovare una possibile cura. Ad oggi si sa che il nuovo coronavirus è in grado di diffondersi in diversi organi – come polmoni in primis, ma anche tratto digerente, rene, sistema nervoso centrale e cuore Continue reading →

COVID-19, terapia antiaggregante piastrinica alla base dello studio clinico PIC-19

A cura di Marisabella Santoriello Revisione di Francesca Falasco Qualche settimana fa si è tenuto un interessante webinar dal titolo “An update on CoVID-19: how we faced the challenge in Italy” a cui ha partecipato anche il team di OsservatorioCOVID19. Nel corso del webinar il professor Pierachille Santus, direttore del Dipartimento di Pneumologia presso l’Ospedale “Sacco” di Milano e professore associato all’Università di Milano, ha presentato i risultati dello studio clinico PIC-19. La terapia antiaggregante per il trattamento dell’ipossiemia nei pazienti COVID-19 Purtroppo, uno degli Continue reading →