Studi clinici su terapie innovative: ostacoli e opportunità

A cura di Claudio Mostaccio

 

Non sono rari i casi in cui trial clinici vengono fermati per problemi di sicurezza, oppure più in generale studi scientifici sui quali ci si poneva le più rosee speranze ed aspettative che alla fine si rilevano fallimentari. È di un mese fa la notizia, ad esempio, che la tanto decantata tecnica di editing genomico CRISPR/Cas9 potesse avere conseguenze negative per la salute dell’uomo con la comparsa di modifiche fuori bersaglio e riarrangiamenti nel DNA che finora erano sfuggiti alla rilevazione. Ma è altrettanto vero che la scoperta richiederà un ulteriore affinamento della tecnica prima che possa essere usata con sicurezza sull’essere umano, come è vero anche che – notizia di pochi giorni fa – grazie a questa tecnica sono stati raggiunti importanti traguardi nello studio della Distrofia di Duchenne. Dopo la sperimentazione sui topi, infatti, si è visto come in modelli animali ancora più realistici, i cani, i risultati di tale tecnica abbiano superato di gran lunga le aspettative dei ricercatori. Questo a testimonianza dell’importanza che assumono la fase preclinica così come gli studi di fase I nello sviluppo e nella messa in commercio di una terapia specifica per il paziente.

 

Particolare rilievo assume soprattutto la sperimentazione clinica che fa da ponte tra la ricerca di base e il miglioramento della salute dell’uomo, cerca di traslare la ricerca di base nella conoscenza stessa dei meccanismi della malattia e della terapia e, quindi, nella cura e nell’assistenza del paziente, informa e guida la ricerca di base, migliora gli strumenti diagnostici e migliora la prevenzione; in pochissime parole migliora la salute in generale.

 

Durante tutte le fasi della ricerca, dagli studi di base condotti in laboratorio fino alle sperimentazioni cliniche, è possibile incappare in numerosi ostacoli e difficoltà che possono rallentare la conduzione dello studio stesso. Ma proprio da questi problemi la ricerca può rimettersi in moto, possono essere trovate alternative e strategie valide per ottenere il risultato sperato, che è sempre quello del miglioramento delle condizioni cliniche del paziente.

 

Se oggi in medicina si è in grado di eseguire trapianti di cuore e polmone, dandoli quasi come procedure scontate, se esistono molteplici terapie anche per una banale infezione virale, e se si arriva all’approvazione di nuove terapie come le recentissime terapie cellulari CAR-T per il trattamento di particolari forme di linfoma e leucemia (fatto che ha suscitato una notevole risonanza mediatica) è grazie alla perseveranza e alla costanza della ricerca. Gli ostacoli e le difficoltà incontrati durante le sperimentazioni sono serviti e servono da stimolo affinché la ricerca possa trovare, soprattutto, il modo di superarli, giungendo quindi a delle terapie innovative o, in molti casi, a delle terapie migliori. Come riportato in un post su LinkedIn da Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Fondatrice e Direttrice Responsabile di OMAR, Osservatorio Malatte Rare, (link al post: https://www.linkedin.com/feed/update/urn:li:activity:6428177609343008768) “non facciamoci abbattere, ogni battuta d’arresto può essere utile per avere a disposizione terapie migliori”.

Perché il fine ultimo della ricerca è sempre uno: il miglioramento della salute dell’uomo.

 

Fonte: https://www.osservatoriomalattierare.it/

 

Claudio Mostaccio

Dopo aver conseguito la laurea magistrale in Biotecnologie Mediche all’Università degli Studi di Messina mi sono tuffato immediatamente nel mondo della ricerca clinica. Già durante i miei studi universitari, infatti, dedicavo gran parte del tempo ad appassionarmi e a documentarmi su questo settore.

A Maggio 2018 ho avuto modo di seguire un corso di alta formazione di 40 ore in ricerca clinica a Bologna (Missione CRA), esperienza durante la quale ho arricchito enormemente le mie skills nel campo della sperimentazione clinica avendo come mentori Stefano Lagravinese e Carla Polimeni.

Da Luglio 2018 sono Clinical Research Coordinator tirocinante presso il Centro di Ricerche Cliniche dell’Istituto di Ematologia “Seràgnoli” del Policlinico Sant’Orsola di Bologna. Sto imparando sul campo “il mestiere” grazie all’enorme mole di studi clinici che seguiamo e grazie anche alla qualità del lavoro che è senz’altro notevole.

https://www.linkedin.com/in/claudio-mostaccio/


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