Gli studi clinici di fase I fanno parte del processo di sviluppo di un farmaco. Rappresentano il momento di passaggio dalla sperimentazione animale alla sperimentazione clinica sull’uomo. Pertanto costituiscono una fase critica, poiché il farmaco è testato per la prima volta sull’uomo.
In questo articolo vedremo insieme quali sono gli obiettivi e alcune caratteristiche degli studi di fase I.
Quali sono gli obiettivi degli studi clinici di fase I?
Gli studi clinici di fase I hanno come obiettivo lo studio della sicurezza del farmaco sull’uomo e l’analisi della farmacocinetica, ovvero le modalità con cui l’organismo metabolizza il farmaco.
Durante il trial di fase I ai soggetti sono somministrate diverse dosi di farmaco, secondo tempistiche e modalità ben definite nel protocollo di sperimentazione. Lo scopo è quello di determinare la DLT (Tossicità Dose Limitante) e la RPTD (Dose Raccomandata per la Fase II).
La DLT è un livello di dose che provoca una tossicità ritenuta inaccettabile perché troppo severa, o perché determina una condizione irreversibile, e pertanto non è sicura per i pazienti.
La determinazione della DLT avviene attraverso un disegno di studio che prevede la somministrazione a pochi soggetti di dosi progressivamente crescenti di farmaco, a cominciare da una dose minima che viene incrementata in maniera scalare. Dalla determinazione della DLT si risale alle RPTD, che corrisponde ad una dose di farmaco associata ad un livello accettabile di tossicità. La RPTD è la dose raccomandata per la fase II dello sviluppo del farmaco.
Quali sono le caratteristiche degli studi clinici di fase I?
Gli studi clinici di fase I sono effettuati su un numero ristretto di soggetti, generalmente poche decine. I soggetti possono essere pazienti affetti da una patologia o volontari sani. Tutti i soggetti, per poter partecipare allo studio, devono essere informati dal medico sperimentatore riguardo le finalità della sperimentazione ed i possibili rischi. Inoltre, è fondamentale che i soggetti esprimano la loro volontà di partecipare allo studio mediante la firma del Consenso Informato.
Data la natura critica di questa tipologia di trial, gli studi di fase I sono condotti in centri sperimentali altamente specializzati. Possono essere ospedali, cliniche private o IRCCS (Istituti di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico).
In Italia la conduzione degli studi clinici è regolamentata dalla determina AIFA n.809/2015, la quale definisce i requisiti minimi che i centri sperimentali devono possedere per poter condurre gli studi di fase I. I requisiti riguardano vari aspetti: dalle apparecchiature alla gestione delle emergenze, dall’organizzazione ed esperienza dello staff clinico al sistema di qualità e le procedure operative standard.
A cura di Giorgia Latteri
Approfondimenti
Se vuoi saperne di più sugli studi clinici di fase I e sui requisiti della determina n.809/2015, segui il videocorso “Studi clinici di fase 1. I requisiti richiesti dalla Determina AIFA n.809/2015” presente sulla piattaforma di e-learning FormazioneNelFarmaceutico.com.
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