A cura di Marco Dicanio
Revisione di Davide Di Tonno
La patologia: le terapie attualmente in uso
Il mieloma multiplo, come molte altre neoplasie maligne, è tutt’oggi una malattia incurabile. Tuttavia, sono presenti trattamenti volti ad aumentare il periodo di remissione tumorale nei pazienti e garantirne così una migliore qualità della vita.
Secondo l’attuale pratica clinica gli individui affetti da mieloma multiplo vengono trattati con regimi farmacologici composti da 3 medicinali in 3-4 cicli di somministrazione. Dopo questa terapia iniziale e l’ablazione midollare, viene effettuato un trapianto autologo di cellule staminali (ASCT) in pazienti che presentano una buona performance clinica. Nei soggetti non idonei al trapianto, o in coloro che rifiutano questo trattamento, si prosegue con la terapia di consolidamento, ovvero ulteriori cicli di somministrazione della terapia iniziale. Infine, per tutti i pazienti si ha quella che viene definita come terapia di mantenimento, ovvero la somministrazione di un singolo farmaco (generalmente lenalidomide) fino alla recrudescenza della malattia.
CARDAMON
CARDAMON è uno studio marchiato UK e ha come sponsor l’University College di Londra in collaborazione con la biotech californiana Amgen.
Cardamon è trial di fase 2, randomizzato, open label a cui hanno partecipato 20 centri sperimentali presenti sul territorio inglese. Lo studio è stato condotto al fine di valutare l’efficacia e la sicurezza del trapianto autologo di cellule staminali rispetto alla terapia di consolidamento costituita da 4 cicli di carfilzomib, ciclofosfamide e desametasone.
La finalità principale dello studio è stata quindi misurare, per i due bracci di pazienti, il tasso di risposta alla terapia e la sopravvivenza in assenza di progressione (PFS) per valutare se, anche nei malati di mieloma multiplo candidati al trapianto, una terapia di consolidamento possa essere più efficace e con minori rischi.
Come la pandemia ha inciso sullo studio clinico
Dopo le dichiarazioni rilasciate da Camilleri e colleghi in data 21 Novembre 2020 sullo studio clinico CARDAMON, l’elevato numero di casi di COVID-19 verificatisi nel Regno Unito e le conseguenti misure anti-contagio stabilite dal governo inglese hanno messo a dura prova lo svolgimento del trial.
Qualsiasi trattamento medico, vista l’estrema fragilità dei pazienti ematologici, è stato adattato alla situazione pandemica presente nel Regno Unito nel periodo Marzo 2020 – Agosto 2020. In particolare, gli esami del sangue da sostenere prima della terapia sono stati eseguiti nei laboratori d’analisi o ospedali vicini alle residenze dei malati per evitare eccessivi spostamenti. Le visite mensili di follow-up invece sono state eseguite telematicamente.
Per far sì che lo studio procedesse in maniera corretta e secondo le linee guida emanate dal governo inglese, è stato necessario raggiungere un equilibrio tra la sicurezza del paziente e il rispetto degli standard richiesti dalle GCP.
Conclusioni e considerazioni finali
Lo studio di fase 2 ancora in corso ha risentito di alcuni ritardi e alterazioni per quanto riguarda la somministrazione del farmaco ai malati comportando quindi anche una sfida nell’interpretazione statistica dei dati ottenuti nel periodo di piena attività della pandemia.
C’è da dire però che il COVID-19 ha reso evidente l’esistenza di possibili strategie per gestire al meglio i partecipanti degli studi clinici e lo stress che spesso può comportare la loro condizione, qualunque essa sia. Il fatto di leggere queste considerazioni da chi conduce lo studio in prima persona è perciò una conferma indicativa del fatto che il paziente e la sua sicurezza debbano sempre essere messi al centro del progetto.
Marco Dicanio
https://www.linkedin.com/in/marco-dicanio
Mi sono laureato all’Università di Pisa in Biologia Applicata alla Biomedicina e durante il mio percorso di studi mi sono sempre chiesto come funzionasse il processo di sviluppo dei farmaci. Questi interrogativi hanno portato ad “imbattermi” nel mondo della Ricerca Clinica, che ogni giorno trovo sempre più affascinante. Ho deciso infatti di seguire il corso di alta formazione in Ricerca Clinica “Missione CRA” convinto che mi darà tutti gli strumenti necessari per la mia carriera futura.
