La sfida delle terapie avanzate (Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP): market access e vuoto legislativo

A cura di Patrizia Secreti

La medicina mondiale sta vivendo un momento straordinario iniziato negli ultimi anni: le terapie avanzate stanno creando aspettative ottimiste per la cura di malattie che fino a poco tempo fa si pensava fossero incurabili.

In tutto questo fermento c’è, però, la preoccupazione per l’elevato costo delle terapie e per il vuoto legislativo da colmare per consentire il “market access” di queste terapie.

Dovrà essere forgiato un sistema sostenibile che permetta non solo l’accesso al mercato delle terapie avanzate, ma anche che queste riescano a rimanere nel mercato stesso.

ATMPs: principali sfide

Numerosi sono gli scienziati e “opinion leader” che, in Europa, Giappone e Stati Uniti hanno cercato di proporre delle soluzioni in base alla loro quotidiana esperienza con le terapie avanzate, per affrontare tale problematica.

Le soluzioni proposte hanno tre denominatori comuni che diminuirebbero drasticamente i costi delle terapie:

  • riduzione dei tempi degli studi clinici;
  • snellimento delle procedure regolatorie;
  • industrializzazione delle terapie avanzate.

Per molti degli “opinion leader” intervistati è risultata di particolare importanza l’istruzione e la formazione della classe medica e sanitaria sia per aumentare le competenze nelle terapie avanzate, ma anche nell’utilizzo dei big data e degli strumenti digitali.

Secondo il Professor Thomas D. Szucs (European Center of Pharmaceutical Medicine at the University of Basel; Hirslanden Private Hospital, Switzerland; Chairman, Helsana Group) affinché le terapie “Chimeric Antigen Receptor” (CAR-T) e le terapie geniche prendano piede è necessario che abbiano il consenso della classe medica.

Ciò significa che essi devono comprendere la tecnologia e le esigenze dei pazienti.

Anche l’informazione e la formazione dei pazienti è risultato essere un punto cruciale: pazienti ben preparati sugli studi clinici portano ad una maggiore aderenza al protocollo e a meno abbandoni dalle sperimentazioni.

La creazione e individuazione di centri di ricerca e cura attrezzati in grado di seguire l’intero percorso di cura del paziente, la ricerca di base e clinica del farmaco, il suo sviluppo e la sua industrializzazione è indubbiamente un’altra strategia vincente per ridurre il costo delle sperimentazioni come anche la ricerca di metodi per ottimizzare il reclutamento dei pazienti negli studi clinici.

Un passo molto importante verso un accesso al mercato sostenibile potrebbe essere, inoltre, il passaggio dalla terapia autologa alla terapia allogenica grazie al quale si potrebbe industrializzare il processo di produzione delle cure.

Una sfida sarà quella di stimolare la concorrenza tra i centri per puntare all’eccellenza in modo da ridurre la durata dei trial clinici, i costi e il prezzo delle terapie.

Sistema Beveridge vs Bismarckiano: le valutazioni

Bisognerà fare una valutazione della performance del sistema sanitario Beveridge (sanità finanziata dallo Stato) verso quello bismarckiano (sanità a pagamento). Quello che si è visto è che il sistema Beveridge si comporta molto bene nella gestione delle malattie a lungo termine e nella gestione delle malattie croniche, ma non funziona bene nelle malattie ad alto costo come il cancro, in quanto l’accesso alle cure diviene più lento.

Il ruolo dell’Unione Europea

È emerso che potrebbe essere necessario tutelare i Paesi più deboli finanziariamente centralizzando a livello del governo europeo la gestione e i finanziamenti delle cure.

Per permettere tutto ciò sarà necessaria una vera e propria rivoluzione legislativa.

Per valutare la rimborsabilità di una terapia potrebbero essere introdotti i cosiddetti criteri “soft” che potrebbero considerare:

  • l’impatto sulla qualità della vita dei pazienti e delle loro famiglie;
  •  i risultati socioeconomici indiretti sui costi della disabilità e sul reddito fiscale.

Tutto ciò si potrebbe tradurre in una gestione sincrona di bilanci sanitari e sociali.

Infatti, trattando un paziente in gravi condizioni con una terapia innovativa più costosa dello standard di cura si potranno ridurre i costi della disabilità e aumentare il reddito fiscale quando il paziente sarà in grado di tornare al lavoro.

Dovrà esserci mutuo supporto e consulenza tra gli esperti delle autorità regolatorie, gli esperti aziendali e i ricercatori nella creazione di nuove soluzioni per il futuro.

Sarà utile investire in innovazione nell’ingegneria finanziaria e stipulare accordi finanziari per superare il divario tra le attuali necessità del paziente e il flusso di cassa disponibile.

Sarà indispensabile utilizzare gli strumenti giusti per monitorare e controllare in maniera efficace ed efficiente l’utilizzo dei fondi messi a disposizione dall’Europa e dalle istituzioni locali in modo che il denaro segua il paziente e le sue esigenze senza dispersioni.

Il modello giapponese potrà fare da faro per le altre autorità regolatorie

Nel 2013 il Ministero della Salute, del Lavoro e Welfare giapponese ha implementato il documento “Le strategie di cura della salute e medicina” che prevede i seguenti punti chiave:

  • sistema di designazione SAKIGAKE: promozione della ricerca e sviluppo in Giappone con l’obiettivo di rendere più veloce la pratica per la domanda di autorizzazione di prodotti farmaceutici innovativi, dispositivi medici e terapie avanzate;
  • accelerare le pratiche per l’autorizzazione di farmaci utilizzati come off-label  per malattie gravi e potenzialmente letali.

Nel 2014 sono state emanate due importanti leggi relative alle terapie avanzate:

  • la legge relativa alla “safety” delle terapie avanzate;
  • la revisione del “Pharmaceutical Affairs Act” (PMD Act).

In particolare, la nuova versione del PMD Act ha implementato l’autorizzazione condizionale e il sistema di autorizzazione all’immissione in commercio limitato nel tempo.

Tali procedure possono essere attuate a patto che non ci siano rilevanti problemi di sicurezza e che siano stati ottenuti buoni risultati di efficacia.

L’ approvazione condizionale e limitata nel tempo delle terapie impone, inoltre, che la sicurezza e l’efficacia del prodotto debbano essere confermate continuamente insieme con azioni di sicurezza post-marketing.

Tutto questo porta al vantaggio di non dover reclutare un gran numero di pazienti per la ricerca clinica.

Oggi il Giappone ha nove prodotti di terapia avanzata sul mercato, tre delle quali approvate in modo condizionale.

Patrizia Secreti

https://www.linkedin.com/in/patriziasecreti/

Esperta in farmacovigilanza e appassionata di Ricerca Clinica.

Questa vocazione mi ha portata a frequentare il corso MissioneCRA e a scrivere con entusiasmo per CRAsecrets.