Sulla base dei dati di Farmindustria, settore delle biotecnologie, i farmaci biotech costituiscono il 20% di quelli in commercio, il 40% dei nuovi autorizzati e il 50% di quelli in fase di sviluppo. Per la cura delle patologie in Italia sono già presenti 145 prodotti in diverse aree terapeutiche: malattie infettive (71), oncologia (27) e malattie metaboliche, epatiche ed endocrine (15). Di questi prodotti, 18 hanno ottenuto la designazione di “farmaco orfano”, cioè di medicinali destinati alla diagnosi, prevenzione o cura di malattie o disturbi rari, e riguardano prevalentemente le malattie metaboliche, epatiche ed endocrine e l’oncologia.
L’analisi dei progetti in sviluppo in Italia evidenzia che il 65% di questi si trova in una fase avanzata e che probabilmente a breve saranno a disposizione dei pazienti. Sono le imprese del farmaco le più impegnate a rendere accessibili per i pazienti i nuovi farmaci: complessivamente portano avanti lo studio del 74% dei prodotti ma una quota ben più elevata, il 90%, di quelli in fase avanzata. La suddivisione dei progetti in sviluppo mostra il ruolo sinergico e complementare tra imprese del farmaco1 e altre biotech del farmaco2: le prime sono focalizzate sulle fasi avanzate della ricerca, mentre le seconde sulla discovery.
L’oncologia è l’area terapeutica con il maggior numero di progetti di R&S (130) la maggior parte dei quali si trova nelle fasi avanzate di sviluppo (66,9% in Fase II e III). Come evidenziato nel Rapporto, la pipeline del Farmaco biotech si concentra principalmente su: anticorpi di tipo monoclonale3 (33%), prodotti a basso peso molecolare4 (28%) e proteine ricombinanti5 (12%). Sono 8 i progetti che hanno ottenuto la designazione di “farmaco orfano” da EMA (European Medicines Agency), 2 da FDA (Food and Drug Administration) e 36 da entrambi, per un totale di 46 farmaci orfani designati.
A livello geografico, la Lombardia si attesta come la prima Regione per numero di imprese del settore del Farmaco biotech (90 strutture) seguita da Lazio (37) e Toscana (26).
Le imprese del farmaco comprese nell’indagine del suddetto Rapporto rappresentano il 26% della produzione e il 44% dell’attività di R&S del totale dell’industria farmaceutica, a fronte del 21% della spesa a ricavo industria. Valori che mettono in evidenza il ruolo di tali aziende configurandole come un comparto di specializzazione dell’industria farmaceutica che porta un contributo rilevante alla crescita del settore in Italia.
- Imprese che svolgono attività di R&S biotech sul territorio nazionale e hanno già ottenuto l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (A.I.C.) per almeno un farmaco biotech o di sintesi ovvero imprese contoterziste specializzate nella produzione di farmaci biotech per il proprio committente, che solitamente fornisce anche le materie prime di origine biologica.
- Aziende impegnate in attività di R&S biotech sul territorio nazionale che non hanno ancora completato l’iter di ricerca e non hanno quindi immesso un proprio farmaco in commercio.
- Gli anticorpi monoclonali si agganciano a particolari cellule bersaglio permettendo poi ai globuli bianchi di intervenire per distruggerle.
- Molecola di peso ridotto prodotta per sintesi o tramite processi biocatalitici e biosintetici.
- Proteina ottenuta tramite la tecnica del DNA ricombinante.
Le biotecnologie rappresentano la frontiera dell’innovazione farmaceutica.
Fonte: Rapporto Farmindustria sul settore delle biotecnologie in Italia nel 2015
Elettra Nunziante
