Venerdì 18 maggio, presso l’Aula Magna del Dipartimento di Biotecnologie Mediche e Medicina Traslazionale dell’Università degli Studi di Milano, si è svolto il convegno dedicato alle novità in tema ricerca clinica e all’impatto che queste avranno sui giovani. L’evento è stato organizzato da SIMeF (ex SSFA) in collaborazione con GIDM (Gruppo Italiano Data Manager).
Nella prima parte del convegno si è discusso riguardo le ultime novità che interessano il settore della ricerca clinica. In particolare il dott. Giuseppe Assogna (Presidente SIFEIT) si è focalizzato sui farmaci innovativi e sul problema relativo alla sostenibilità e alla rimborsabilità per i governi. In Italia le recenti determine AIFA di marzo e settembre 2017 hanno definito i criteri per la classificazione dei farmaci innovativi e dei farmaci oncologici innovativi, descrivendo anche le procedure di valutazione e le modalità per l’inserimento nei Fondi allestiti per le tue classi di farmaci. Nonostante esistano i criteri definiti dalle determine e i Fondi, in molte Regioni risulta difficile avere accesso a questi farmaci o ottenerne il rimborso; inoltre, le stesse Regioni non hanno accesso immediato ai fondi. Per questo il dott. Assogna suggerisce di implementare la comunicazione tra governo centrale e Regioni in modo da facilitare l’iter burocratico e rendere più veloce il processo di rimborsabilità.
Successivamente è intervenuto il dott. Massimo Di Maio (OA Ordine Mauriziano di Torino), il quale ha esposto le ultime novità riguardanti i disegni degli studi clinici con particolare riferimento agli studi in oncologia, suo settore di competenza. In seguito allo sviluppo di farmaci a bersaglio molecolare sono cambiati i criteri per la progettazione degli studi clinici. Infatti, se vi sono delle forti evidenze pre-cliniche tra farmaco e target molecolare, adesso si cerca di selezionare già nelle fasi precoci una popolazione che presenta una specifica alterazione genetica. Non solo, ma si è anche scoperto che alcuni farmaci già in uso per una tipologia di tumore possono essere usati anche in altre tipologie di tumore che mostrano la stessa alterazione genetica. Sulla base di queste evidenze sono stati elaborati nuovi disegni di studio:
- Basket trial: un farmaco specifico per un dato target viene utilizzato su più tumori che mostrano quel target;
- Umbrella trial: in una patologia vengono testati più farmaci su più target molecolari;
- Platform trial: studi dinamici in cui si possono integrare o chiudere alcuni bracci a seconda dei risultati analizzati in itinere.
Per esempio, in un recente studio di tipo “basket” è stato dimostrato che il vemurafenib (specifico per l’alterazione BRAF 600 e usato per la cura del melanoma) è attivo anche su alcune tipologie del cancro del colon-retto che mostrano il medesimo target, mentre per altre tipologie di tumore non si è registrata una risposta significativa. Questo dimostra che attraverso i disegni innovativi è possibile ottenere dei risultati in tempi più brevi, tuttavia non sempre corrispondono a quelli attesi secondo le evidenze pre-cliniche. Per questo motivo è sempre importante eseguire studi clinici con disegni tradizionali e non sostituirli completamente con quelli adattativi/innovativi.
Il dott. Francesco Di Costanzo (Presidente FICOG) ha invece argomentato l’importanza della ricerca indipendente o no profit, grazie alla quale è possibile eseguire studi su popolazioni di interesse non commerciale, oppure confrontare nuove terapie con altre già consolidate, o ancora perseguire obiettivi e strategie poco praticati dalle aziende farmaceutiche. In Italia la percentuale di studi clinici no profit corrisponde al 25,8% (dati tratti dal 16° Rapporto AIFA 2017). Questo basso valore è dovuto al fatto che i ricercatori non ricevono sufficienti fondi da dedicare alla ricerca. Esistono comunque i bandi messi a punto da associazioni come AIOM (Associazione Italiana di Oncologia Medica) o i bandi AIFA per la ricerca indipendente. Proprio grazie a questi ultimi nel 2016 sono stati promossi circa 40 studi con un totale di 40 milioni di euro.
Il nuovo Regolamento Europeo n.536/2014 e anche il recente Decreto Lorenzin contemplano la possibilità delle co-sponsorizzazioni. Secondo questo modello i ricercatori possono promuovere uno studio chiedendo il supporto ad un’azienda farmaceutica. Questo sicuramente può favorire la ricerca indipendente, tuttavia la presenza di un ente profit come co-sponsor avrebbe un certo peso sul disegno dello studio e sugli obiettivi da raggiungere, determinando la costituzione di un compromesso tra le parti coinvolte.
Nella seconda parte del convegno è stata allestita una tavola rotonda per discutere dell’impatto che hanno le novità in ricerca clinica sui giovani.
Uno degli argomenti trattati è stato il ruolo dello Study Coordinator (chiamato anche Clinical Research Coordinator o Data Manager). In Italia questa figura non è ancora stata regolamentata, ragion per cui i giovani che svolgono questo lavoro spesso si trovano in una condizione di precariato, dovendo contare sulle borse di studio erogate a progetto.
Il primo documento in cui si accenna al ruolo dello Study Coordinator è la determina AIFA n.809/2015 che definisce i requisiti per le strutture sanitarie che eseguono studi di fase 1. All’interno della determina lo Study Coordinator viene definito come “figura di raccordo” tra l’Unità di fase 1, il Promotore, la CRO e le Autorità Regolatorie. Tuttavia nel recente Decreto Lorenzin che ha previsto anche il riordino delle professioni sanitarie non se ne è fatto cenno.
I requisiti previsti dalla fase 1 offrono una importante opportunità di crescita per gli Study Coordinator. Infatti, in alcune strutture queste figure sono state affiancate a Monitor o Auditor esperti in modo da ricoprire la figura di Monitor o Quality Assurance all’interno dell’Unità di fase 1 secondo quanto indicato dalla determina. Inoltre, le strutture investono sulla formazione di questi giovani, permettendogli di seguire percorsi formativi per essere conformi ai requisiti della determina e anche per fargli acquisire nuove competenze.
Il Decreto Lorenzin prevede che le strutture sanitarie che svolgono studi clinici (dalla fase 1 alla fase 4) si autocertifichino secondo modalità e requisiti che non sono ancora stati definiti – siamo infatti in attesa dei prossimi decreti attuativi. Anche questa, quindi, potrà essere un’opportunità per i giovani Study Coordinator così come lo è stata per gli studi di fase 1.
Infine, si è aperto un dibattito sul tema già discusso in precedenza delle co-sponsorizzazioni. In particolare, i ricercatori hanno espresso il loro scetticismo su questo argomento, ribadendo che la ricerca indipendente dovrebbe essere realmente “indipendente”, senza avere alle spalle degli Sponsor profit con i quali scendere a compromessi.
In conclusione, la giornata ha messo in luce aspetti importanti sulle novità che interessano la ricerca clinica. Come tutte le novità inizialmente suscitano perplessità, ma dopo le prime fasi iniziali di assestamento sicuramente porteranno diverse opportunità, anche per i giovani ricercatori. Il messaggio conclusivo che il dott. Marco Romano (Presidente SIMeF) ha voluto trasmettere ai giovani presenti in sala è quello di continuare a credere nel proprio lavoro, di continuare a lavorare con passione perché lo scenario della ricerca clinica in Italia offrirà loro interessanti opportunità nel prossimo futuro.
Approfondimenti
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Segui il videocorso “Decreto Lorenzin: primi passi verso il nuovo Regolamento Europeo” per sapere nel dettaglio quali sono le novità introdotte dal Decreto Lorenzin in vista dell’entrata in vigore del nuovo Regolamento Europeo.
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Sei un neofita della ricerca clinica? Leggi questi articoli sul ruolo dello Study Coordinator e sulla differenza tra Study Coordinator e Clinical Research Associate per capirne di più.
Giorgia Latteri
