Cell & Gene Therapy: la necessità di un nuovo mindset mondiale

A cura di Maria Giovanna de Marino

Revisione di Davide Di Tonno

La nuova frontiera del trattamento di malattie genetiche rare così come di malattie oncologiche è senza dubbio la terapia genica e cellulare, un approccio che si basa sulla manipolazione di geni e cellule staminali/tessuti con lo scopo di aumentare la possibilità di diagnosi e trattamento quando gli standard terapeutici si rivelano inefficienti o assenti. Negli ultimi anni il numero di trattamenti approvati dalle autorità competenti mondiali è notevolmente cresciuto, ma ci sono ancora molte sfide e ostacoli che è necessario riconoscere e superare.

Il processo di autorizzazione delle nuove terapie: sfide e obiettivi

Da un punto di vista legislativo, le autorità competenti mondiali guardano con occhi diversi a questo tipo di terapie e in molti casi l’approvazione delle “advances therapies” si scontra con i limiti delle specifiche autorizzative, come evidenzia la Dott.ssa Ana Hidalgo-Simon (Capo delle Advances Therapies presso EMA). La questione è molto più profonda e cela una rilevanza di carattere etico. In molti casi, infatti, i prodotti derivati da questo tipo di terapie risultano non essere conformi alle specifiche legislative e ciò impedisce che tali terapie siano accessibili ai pazienti, spesso in condizioni davvero molto critiche.

Le autorità competenti devono quindi sviluppare una sorta di adattamento e interagire maggiormente con gli sponsor affinché si riconoscano le necessità da entrambe le parti. È fondamentale ripensare in toto il sistema autorizzativo per favorire in modo tale che sempre più trattamenti di terapia genica entrino nella routine clinica.

Aspetti economici delle terapie geniche e cellulari

Le questioni legislative però si affiancano ad un altro grosso ostacolo, quello dei costi. Il Dott. Peter Marks (direttore del CBER, Center for Biologics Evaluation and Research, USA FDA) individua come la ricerca e lo studio dietro questa tipologia di approcci implichi costi notevoli per le aziende farmaceutiche, le quali sono condizionate nella scelta del target scientifico principalmente da questioni di carattere economico. Risulta cruciale quindi reinventare le infrastrutture autorizzative e di produzione, affinché un abbattimento dei costi garantisca un maggiore eco nello sviluppo di terapie avanzate anche per le patologie più rare. La cooperazione per l’abbattimento dei costi di produzione, infatti, permetterebbe di ridare centralità al paziente e all’interesse scientifico. È di sicuro una grossa sfida che necessita di una strategia chiara affinché si “garantisca la sostenibilità economica per sviluppatori, consulenti, finanziatori e per i pazienti stessi”, come spiega Niklas Hedberg, presidente del consiglio di amministrazione EUnetHTA.

I progressi

Qualche passo avanti sembra però esser già stato compiuto. Novartis, infatti, rappresenta la prima grande compagnia ad aver creduto e supportato la “Gene and Cell Therapy”. La loro terapia CAR-T è stata la prima ad aver raggiunto il mercato, come dichiara Stefan Hendricks (Global Head Cell & Gene per Novartis Oncology). La strategia vincente attuata da Novartis è stata quella di ripensare velocemente al sistema di business ed investire per una produzione competitiva, sviluppando un nuovo workflow di produzione, che è in grado di abbattere i tempi ma la cui efficienza non viene intaccata. La svolta è stata proprio puntare a definire nuove partnership, sia con le autorità competenti che con le altre compagnie affinché gli interessi e i valori comuni si riflettano su una maggiore sicurezza, sullo sviluppo di prodotti di alta qualità e sul potenziamento dei processi di produzione, come ad esempio tramite le collaborazioni con il Fraunhofer-Institut for Cell Therapy and Immunology (Germania), la Foundation for Biomedical Research and Innovation (FBRI, Giappone) e il gruppo Cellular BioMedicine (CBMG, Cina).

Conclusioni

Sono necessari ancora molti sforzi perché tali approcci entrino nella nostra quotidianità, ma il loro potenziale è troppo promettente per farsi sfuggire quest’opportunità.

Maria Giovanna de Marino

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Attualmente dottoranda in medicina sperimentale e traslazione (focus in Epigenetica del Cancro), con la diffusione della pandemia mi sono avvicinata alla ricerca clinica, dissetando questo interesse grazie alla partecipazione al corso MissioneCRA. Questa esperienza mi ha permesso di appassionarmi ad un nuovo campo, per poter guardare la ricerca oncologica da un nuovo punto di vista.