AIFA approva Zolgensma per la SMA1 a carico del Sistema Sanitario Nazionale e autorizza lo studio per i pazienti fino a 21 Kg di peso

Aprile 7, 2021 by Guest
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AIFA approva Zolgensma per la SMA1 a carico del Sistema Sanitario Nazionale e autorizza lo studio per i pazienti fino a 21 Kg di peso
A cura di Salvatore Martorelli Revisione di Davide Di Tonno In un periodo in cui i media sono focalizzati sulla lotta alla pandemia da COVID-19, a Marzo 2021 AIFA ha approvato “il medicinale più caro della storia” (1.5 milioni di euro a trattamento), a carico del Servizio Sanitario Nazionale, non più sulla base dell’età ma tenendo in considerazione il parametro del peso che deve essere inferiore ai 13.5 kg. Il farmaco protagonista è Zolgensma, ovvero Onasemnogene abeparvovec. Inoltre, Novartis, in accordo con AIFA, ha messo Continue reading →

Trombosi in pazienti COVID-19: cause e farmaci in sperimentazione

Aprile 2, 2021 by Guest
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Trombosi in pazienti COVID-19 cause e farmaci in sperimentazione
A cura di Elena Battisti Revisione di Davide Di Tonno Il SARS-CoV-2 invade le cellule umane attraverso il legame con il recettore ACE II, l’enzima convertitore dell’angiotensina, espresso in maniera preponderante a livello degli alveoli polmonari, ma anche in altri organi quali cuore, sistema nervoso, intestino, reni, vasi sanguigni e muscoli. L’espressione ubiquitaria di tale recettore potrebbe spiegare la disfunzione multiorgano osservata in pazienti COVID-19. In particolare, oltre alla sindrome da distress respiratorio acuto (ARDS) caratterizzante i casi severi, è ormai chiara la presenza di Continue reading →

La CRO Syneos Health al BioPharmaDay

Marzo 23, 2021 by Cristina Di Nicola
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La CRO Syneos Health al BioPharmaDay
In occasione del BioPharmaDay vi è stata la presentazione dell’azienda Syneos Health da parte della Dott.ssa Sara Spadoni, Director Clinical Operations. Syneos Health è un’azienda globale la cui mission è quella di aiutare i clienti, per lo più le aziende farmaceutiche, a migliorare e accelerare lo sviluppo di terapie a grande impatto sulla salute mondiale per essere sempre vicini al paziente. Questo avviene grazie alla combinazione di alcuni fattori fondamentali: il coinvolgimento di risorse e talenti, con competenze in ambito clinico e commerciale, utilizzando tecnologie Continue reading →

Clinical Trial Coordinator, Comitati Etici e Semplificazioni: Lorenzin promette passi avanti in Ricerca Clinica entro la fine dell’anno

Marzo 2, 2021 by Guest
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A cura di Federica Mattiotti & Patrizia Secreti Revisione di Davide Di Tonno Si è svolto lo scorso 25 Febbraio, ospitato dal Centro Studi Americani e moderato da Ester Maragò di Quotidiano Sanità, un incontro tra la Deputata Beatrice Lorenzin, facente parte del gruppo di lavoro interparlamentare per l’attuazione del Regolamento Europeo 536/2014 sulla sperimentazione clinica, e diversi stakeholder. Hanno relazionato: la Presidente della fondazione “The Bridge” Rosaria Iardino; il Dottor Giuliano Rizzardini, Responsabile del Comitato Scientifico Fondazione “The Bridge”; il Dottor Maurizio De Cicco, Continue reading →

CORONAVIRUS: DA “EMERGENZA” A “ENDEMICO”

Febbraio 24, 2021 by Guest
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CORONAVIRUS DA “EMERGENZA” AD “ENDEMICO” COME CAMBIERANNO LE COSE
COME CAMBIERANNO LE COSE A cura di Umberto Rosato Revisione di Davide Di Tonno Dalla sua comparsa nel mondo, o più precisamente, dal suo arrivo nell’ospite umano, il virus SARS-CoV-2 è stato capace di infettare fino ad oggi 110 milioni di persone e di causare 2,5 milioni di decessi. Considerando che i tempi normali per sviluppare una vaccino possono variare tra i 5 ai 10 anni, l’arrivo di tre vaccini in meno di uno (AstraZeneca, Pfizer/BioNTech e Moderna) è da mettere indubbiamente sul podio dei Continue reading →

La sfida delle terapie avanzate (Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP): market access e vuoto legislativo

Febbraio 9, 2021 by Guest
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La sfida delle terapie avanzate (Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP): market access e vuoto legislativo
A cura di Patrizia Secreti La medicina mondiale sta vivendo un momento straordinario iniziato negli ultimi anni: le terapie avanzate stanno creando aspettative ottimiste per la cura di malattie che fino a poco tempo fa si pensava fossero incurabili. In tutto questo fermento c’è, però, la preoccupazione per l’elevato costo delle terapie e per il vuoto legislativo da colmare per consentire il “market access” di queste terapie. Dovrà essere forgiato un sistema sostenibile che permetta non solo l’accesso al mercato delle terapie avanzate, ma anche Continue reading →

Super-io, Es, SELF (Management): Strategie di carriera

Febbraio 4, 2021 by Davide Di Tonno
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Super-io, Es, SELF (Management): Strategie di carriera
A cura di Maria Giovanna de Marino Revisione di Davide Di Tonno Lo scenario del mondo del lavoro attuale richiede il possesso di una lista infinita di skills con quei paroloni british che abbiam quasi dimenticato come si traducono in italiano. Fermarsi però al mero elenco di quelle competenze che potremmo o no riconoscere in noi stessi, non è affatto una pratica vincente. La strategia vincente La consapevolezza del sé, l’essere artefici e sostenitori di sé stessi rappresenta una strategia concreta quando si cerca di Continue reading →

Cell & Gene Therapy: la necessità di un nuovo mindset mondiale

Febbraio 3, 2021 by Guest
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Cell & Gene Therapy: la necessità di un nuovo mindset mondiale
A cura di Maria Giovanna de Marino Revisione di Davide Di Tonno La nuova frontiera del trattamento di malattie genetiche rare così come di malattie oncologiche è senza dubbio la terapia genica e cellulare, un approccio che si basa sulla manipolazione di geni e cellule staminali/tessuti con lo scopo di aumentare la possibilità di diagnosi e trattamento quando gli standard terapeutici si rivelano inefficienti o assenti. Negli ultimi anni il numero di trattamenti approvati dalle autorità competenti mondiali è notevolmente cresciuto, ma ci sono ancora Continue reading →

Potenzialità e nuove sfide delle terapie avanzate

Febbraio 2, 2021 by Guest
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Potenzialità e nuove sfide delle terapie avanzate
A cura di Alessio Lonardo Revisione di Davide Di Tonno L’Osservatorio Terapie Avanzate ha organizzato una giornata di formazione sulle terapie avanzate, il loro sviluppo e le sfide ancora presenti per garantire l’accesso dei pazienti a questi trattamenti. Cosa sono le terapie avanzate? Il progresso scientifico nel campo delle biotecnologie ha permesso lo sviluppo delle terapie avanzate, offrendo nuove opportunità per la diagnosi e il trattamento di patologie laddove la cura convenzionale risulti inefficace, come nel caso delle malattie genetiche rare. Le terapie avanzate o Continue reading →

Vaccino AstraZeneca e Serendipità: il lato piacevole di un errore

Febbraio 1, 2021 by Guest
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A cura di Umberto Rosato Revisione di Davide Di Tonno Con i casi di coronavirus a livello globale che hanno superato i 100 milioni, EMA ha finalmente approvato il terzo vaccino anti covid, l’AZD1222 prodotto da AstraZeneca in collaborazione con Oxford. Il contratto tra AstraZeneca ed unione europea sulle forniture del vaccino è già però da tempo sotto i riflettori. Secondo l’UE infatti, AstraZeneca non è stata chiara sul programma di consegne e non sarebbe in grado di rispettare gli obblighi contrattuali sulle dosi dei Continue reading →

Il ruolo del CRA (Clinical Research Associate).

Gennaio 21, 2021 by Guest
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A cura di Sara Flotta   Nel complesso mondo della ricerca clinica esiste una figura chiave di raccordo tra lo sponsor (generalmente un’azienda farmaceutica) ed il centro sperimentale (medici, pazienti ed infermieri). Questo è il ruolo del Clinical Research Associate (CRA), da definizione GCP la “persona delegata dallo sponsor ad organizzare, seguire e controllare l’andamento dello studio clinico presso i centri sperimentali“. La prima definizione di CRA è dunque organizzatore. Con lo studio della feasibility e la pre study visit, il CRA getta le basi Continue reading →

Miliardi di vaccini spediti a temperature subartiche: come Pfizer affronterà la sfida

Gennaio 14, 2021 by Guest
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Miliardi di vaccini spediti a temperature subartiche: come Pfizer affronterà la sfida
A cura di Umberto Rosato Il mondo ha finalmente ottenuto due potenti armi per combattere la crescente pandemia COVID: i vaccini di Moderna e Pfizer, entrambi con un’efficacia superiore al 90%, hanno iniziato ad essere distribuiti in tutto il mondo già a partire da fine 2020. Con 50 milioni di dosi consegnate lo scorso mese, e 1,3 miliardi previste entro la fine del 2021, si può essere cautamente ottimisti e dire che la luce in fondo al tunnel si inizia a vedere. Lo sviluppo di Continue reading →

Fase III: terapia genica per la Distrofia Muscolare di Duchenne per la prima volta in Italia

Gennaio 13, 2021 by Guest
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Fase III: terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne per la prima volta in Italia
A cura di Patrizia Secreti Il 21 dicembre 2020 è stato aperto ufficialmente, prima volta in Italia, lo studio clinico di fase III con PF-06939926, terapia genica in vivo sviluppata da Pfizer. La patologia in studio è la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). In particolare, il titolo dello studio è “A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy”. Il trial verrà condotto presso il Centro Clinico NeMO (NeuroMuscular Omnicentre) di Roma, sorto per la Continue reading →

Come scrivere un REPORT di monitoraggio

Gennaio 8, 2021 by Guest
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report di monitoraggio
Resoconto del videocorso tenuto dalla Dott.ssa Anna De Marzo e presente sulla piattaforma FormazioneNelFarmaceutico.com. A cura di Adriana Maione Il Report di Monitoraggio è richiesto dalle ICH GCP 5.18.6. Esso esprime una visione d’insieme del CRA in merito al centro sperimentale nell’ambito dello studio e ciò che è stato svolto durante una visita di monitoraggio; è la dimostrazione che il Centro sperimentale, con il suo Staff, è stato adeguatamente monitorato. Uno dei requisiti fondamentali di un report di monitoraggio è l’alto livello qualitativo, perché rappresenta Continue reading →

La Blockchain come strumento di integrità e trasparenza dei dati clinici

Dicembre 22, 2020 by Guest
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La Blockchain come strumento di integrità e trasparenza dei dati clinici
A cura di Adriana Maione FormazioneNelFarmaceutico.com ha organizzato un webinar sulla blockchain in data 15 dicembre 2020, i cui relatori erano: Ing. Livio Ferraro, Avv. Saverio Caruso e Dott. Guglielmo Torre. Sulla piattaforma FormazioneNelFarmaceutico.com è già disponibile il videocorso “La blockchain come strumento di integrità e trasparenza dei dati clinici“. Al centro della discussione è stata posta la Blockchain, individuata come futura TRUST TECHNOLOGY da applicare alla Ricerca Clinica. Cos’è la Blackchain? Quale la sua utilità per la Ricerca Clinica? Partecipanti dove le informazioni sono Continue reading →