CAR-T cell therapy: uno sguardo al passato per comprendere il futuro

A cura di: Marco Salivetto

“La storia contiene le lezioni e le mappe necessarie per guidarci in territori inesplorati”; questo è l’incipit dell’articolo che celebra l’avanzamento scientifico e tecnologico che hanno portato alle terapie geniche ed in particolare al trattamento basato su cellule CAR-T (“Chimeric Antigen Receptor T cell therapies”).

Stefan Hendriks, membro di punta della divisione di Novartis specializzata in terapie geniche e cellulari in oncologia, ricorda nel suo articolo che quest’anno ricorre il terzo anniversario dalla prima approvazione FDA di una cura con cellule CAR-T, attualmente accessibile in più di 25 paesi. Tuttavia, i primi passi che hanno portato ai risultati di oggi risalgono a 30 anni fa, quando venne autorizzato il primo trial in terapia genica per curare un bambino (ad oggi ancora vivo) affetto da immunodeficienza combinata grave (Severe Combined Immunodeficiency o SCID).

Nell’articolo vengono condivisi alcuni spunti validi come principi guida per sostenere il futuro di queste terapie:

  • Consentire l’accesso a più pazienti a livello globale. Giocano un ruolo importante le autorità regolatorie per ripensare le modalità di rimborso e per espandere l’autorizzazione a nuove indicazioni terapeutiche.

  • Sviluppare un processo di produzione universale, flessibile e “smart”. Novartis ha l’obbiettivo di avere 6 siti di produzione commerciale entro fine anno, tra i quali 2 in Europa (Svizzera e Francia). Lo scopo ultimo è ottimizzare il processo manifatturiero, consapevoli che questo è in continua evoluzione, per migliorare la qualità e la velocità di immissione in commercio del prodotto.

  • Investire sull’innovazione, una scelta che Novartis applica concretamente in due modi: una divisione dedicata esclusivamente alle terapie cellulari e collaborazioni esterne con aziende apparentemente estranee al settore biomedico come Microsoft, per risolvere questioni aperte attraverso lo studio dei “real-world data” clinici e relativi al processo di produzione. 

Siamo ancora alla punta dell’iceberg quando si parla di terapie geniche e cellulari” conclude Hendriks, ma molto è stato fatto in questi 30 anni, e guardare alla storia permetterà di trarre lezioni utili per progredire ulteriormente in questo rivoluzionario campo medico.

A cura di: Marco Salivetto

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Sono laureato in chimica e tecnologia farmaceutiche e mi ritengo un appassionato di scienze biomediche. Vorrei dare il mio contributo per il progresso di questo campo ed il benessere dei pazienti.” Marco Salivetto