“Top Ten” degli Studi Clinici interrotti nel 2013: qualche riflessione

Recentemente è stato dimostrato che ben il 25% degli studi clinici non va a buon fine (per una recente review consulta http://crasecrets.com/il-caso-dei-trials-mancati-il-25-degli-studi-clinici-viene-sospeso-mancanza-di-pazienti/).

Nel 2013 è stata anche stilata la “Top Ten” delle studi clinici interrotti con maggiore svalutazione economica

Nella “Black List” troviamo

Farmaco

Casa Farmaceutica

Tipo di Trial

Indicazione d’uso

Motivo del fallimento

Costo per lo sviluppo del farmaco ($)

Iniparib Sanofi Fase III Tumore polmonare; Tumore ovarico resistente al platino Non raggiunge l’end-point primario di ottenere un miglioramento della sopravvivenza globale quando somministrato con altra terapia 525 milioni
Darapladib GlaxoSmithKline Fase III Malattia coronarica cronica Non raggiunge l’end-point primario di tempo al primo verificarsi di un evento cardiovascolare maggiore avverso 246.3 milioni
Preladenant Merck & Co. Fase III Morbo di Parkinson Non raggiunge l’end-point primario di superiorità terapeutica rispetto al placebo 181 milioni
Fostamatinib AstraZeneca andRigel Fase III Artrite reumatoide Non raggiunge l’end-point primario di superiorità terapeutica rispetto al placebo 136 milioni
Tabalumab Eli Lilly Fase III Artrite reumatoide Mancanza di efficacia 60 milioni
Enzastaurin Eli Lilly Fase III Prevenzione delle recidive nei pazienti con linfoma diffuso a cellule B Non raggiunge l’end-point primario di superiorità terapeutica rispetto al placebo 30 milioni
Edivoxetine Eli Lilly Fase III In aiuto alla terapia per gravi disturbi depressivi Non raggiunge l’end-point primario di superiorità terapeutica 15 milioni
Tivozanib Astellas Pharma andAveo Oncology Fase II Carcinoma delle cellule renali e carcinoma colon-rettale Non raggiunge l’end-point primario di superiorità terapeutica rispetto ai farmaci già in commercio 8 milioni
Allovectin® Vical Fase III Melanoma metastatico Non raggiunge l’end-point primario di miglioramento rispetto ai chemioterapici di primo intervento 2.9 milioni
Palifosfamide Ziopharm Oncology Fase III Carcinoma metastatico dei tessuti molli Non raggiunge l’end-point primario di sopravvivenza senza progressione 1.6-1.8 milioni

 

La perdita complessiva per i 10 trials in questione si aggira sulla considerevole cifra di circa 1200 milioni di dollari. Possiamo inoltre notare che tra tutte le compagnie coinvolte solo Eli Lilly ha registrato ben tre trial fallimentari con una perdita totale però di soli 105 milioni di dollari (meno del 10% della perdita totale).

Non stupisce invece il fatto che 9 su 10 dei trials con maggior perdita economica siano già in avanzata fase di sperimentazione, fase III, anche se fortunatamente nessuno aveva già raggiunto la fase di post-marketing. Quasi a dimostrazione che il sistema di regolazione e controllo delle sperimentazioni funziona.

Inoltre non si sono registrati abbandoni a causa di eventi avversi o mancata sicurezza del farmaco.

Infine, l’area oncologica resta quella dove le opportunità terapeutiche sono le più scarse e le percentuali di insuccesso maggiori, non a caso cinque dei trials interrotto riguardano farmaci da utilizzarsi in campo oncologico e spesso il nuovo farmaco non dimostra una superiorità terapeutica rispetto alle precedenti terapie.

 

Elena Mutti

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Link utili:

http://www.genengnews.com/insight-and-intelligenceand153/top-10-clinical-trial-failures-of-2013/77900029/


About Elena Mutti

Dr. Elena Mutti laureata in Biotecnologie Mediche e Dottore di ricerca in Patologia e Neuropatologia. Da sempre mi occupo di quelle che sono la mie grandi passioni, la ricerca e la formazione in campo biomedico. Ho lavorato per più di quattro anni come post-doc research associate presso l’Università degli Studi di Milano e per quasi due all’Ospedale Universitario di Aarhus in Danimarca e con entrambe ancora collaboro. Mi sono anche cimentata in vari ambiti della formazione biologica/sanitaria da quello accademico, alla formazione medica presso casa farmaceutica fino alla scuola superiore dove attualmente lavoro. Sono una persona dinamica che ama porsi sempre nuovi traguardi e recentemente ho sentito il bisogno di allargare i miei orizzonti e cercare nuove opportunità professionali in un campo più applicativo e dinamico come la ricerca clinica. Ho completato le 40 ore di formazione teorica in ricerca clinica, come da Decreto D.M. 15.11.2011, partecipando a Corsi di Formazione presso “Yghea” [“Missione CRA” (www.MissioneCRA.com)], l”European Centre for Clinical Research Training”, e la "Società Italiana per le Scienze farmacologiche applicate", di cui sono membro, e ora mi piacerebbe misurarmi in questa nuova realtà. Penso che i miei punti di forza siano non solo il solido background scientifico e la profonda conoscenza del mondo accademico italiano e estero ma specialmente la mia tenacia. http://www.linkedin.com/pub/elena-mutti/1/a97/119