Tag Archives: Terapia Genica

I trial clinici e gli incidenti durante le sperimentazioni

Tweet Il processo di immissione sul mercato di un nuovo farmaco è molto lungo e dispendioso. Dopo che una molecola viene dichiarata sicura ed efficace da studi preclinici, essa viene ammessa in un trial clinico allo scopo di essere testata sull’uomo, un processo non esente da rischi per pazienti e volontari sani ed errori da parte degli sperimentatori. Vediamo alcuni esempi di incidenti avvenuti durante alcune recenti sperimentazioni cliniche. Continue reading →

Holoclar, storia di un sogno che si realizza


Tweet Parliamo di una storia. Una storia lunga più di vent’anni e fatta di intuizione, ricerca ed entusiasmo. Una storia di eccellenza che vede protagonista il nostro Paese, e che ha portato all’autorizzazione condizionata per l’immissione in commercio del primo medicinale per terapie avanzate a base di cellule staminali autologhe: Holoclar, un trattamento in grado di restituire la vista a coloro che hanno subito gravi ustioni alla cornea. Si tratta sicuramente di un passo epocale compiuto nel campo della medicina rigenerativa, in quanto Holoclar è Continue reading →

L’FDA abbozza la nuova Guida sulla valutazione preclinica delle terapie cellulari. – I commenti delle CRO

Tweet La terapia genica e la terapia cellulare fanno parte della nuova frontiera delle cosiddette innovazioni biotech e costituiscono un’area emergente anche nella ricerca clinica. Essendo però categorie a sé stanti, ovvero con meccanismi d’azione molto diversi da quelli dei farmaci tradizionali, si è reso indispensabile individuare delle linee guida ad hoc per validarne i requisiti in termini di sicurezza ed efficacia prima dell’accesso ai trials clinici. A questo scopo, lo scorso novembre, l’Americana Food and Drug Administration (FDA) ha rilasciato la bozza di un Continue reading → Continue reading →

Studi Clinici e Autorità Competente in Italia

Tweet Durante la sottomissione di uno studio clinico è necessario inviare la documentazione relativa allo studio non solo al Comitato Etico di riferimento ma anche alla cosiddetta Autorità Competente (Competent Authority). Ma quale ente o persona svolge in Italia il ruolo di Autorità Competente (AC)? Se per la maggior parte degli studi la risposta è quasi ovvia, per altre tipologie non lo è. Trovi qui in basso uno specchietto riassuntivo in base al tipo di studio clinico: Studi Clinici di Fase I. L’autorità Competente per Continue reading → Continue reading →