Nuovo Regolamento Europeo: la Dr.ssa Laura Pioppo dell’EMA illustra il nuovo portale UE per le sperimentazioni cliniche

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Dr.ssa Laura Pioppo

ABSTRACT

Il Regolamento n° 536/2014, adottato dal Parlamento Europeo e dal Consiglio dell’Unione Europea, riguarda le sperimentazioni cliniche (esclusi gli studi clinici di natura non interventistica), è stato approvato nell’aprile del 2014 e diventerà applicabile non prima del 28 maggio 2016.

In questo delicato momento di passaggio, tutto il sistema della ricerca clinica si sta organizzando per arrivare preparato ad affrontare quelli che saranno i cambiamenti derivanti da questa nuova normativa.

In particolare, l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) si sta adoperando per la messa a punto del portale UE e del relativo database, dove verranno registrate tutte le informazioni riguardanti gli studi clinici.  Il nuovo Regolamento specifica infatti la responsabilità dell’Agenzia di sviluppare piattaforme tecnologiche informatiche per supportare gli Sponsors delle sperimentazioni cliniche e gli altri stakeholders, interessati alle stesse, di tutta l’UE.

Durante la Giornata di Studio riguardante la nuova “Clinical Trial Regulation“, il primo intervento della Dr.ssa Laura Pioppo si è focalizzato sul nuovo portale.

INTRODUZIONE

Obiettivo del nuovo Regolamento Europeo è quello di approcciare le sperimentazioni cliniche in modo armonico in tutti gli Stati Membri, promuovendo la competitività e il potenziale di innovazione dell’Unione Europea, continuando a garantire elevati standard di sicurezza per i pazienti e assicurando una maggiore trasparenza dei dati, con possibilità di accesso pubblico (fatti salvi privacy e tutele commerciali e legali legate al farmaco).

E’ inoltre prevista una semplificazione delle norme attuali, come ad esempio:

  • una procedura di applicazione semplificata tramite un unico portale di accesso
  • una procedura di autorizzazione unica per tutte le sperimentazioni cliniche
  • l’estensione del principio di tacito accordo per l’intero iter autorizzativo

Ed è proprio sullo sviluppo del nuovo portale per la raccolta dei dati e delle informazioni di una sperimentazione clinica, che si è basato l’intervento della Dr.ssa Laura Pioppo (Scientific Administrator at EMA Compliance and Inspection Department), durante la giornata di studio “Dalla Regione all’Europa e Dall’Europa alla Regione: il Regolamento europeo sulla sperimentazione clinica“, svoltasi a Milano lo scorso 14 Aprile.

La Dr.ssa Pioppo ha illustrato come l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) si è adoperata allo scopo di conciliare le richieste del Regolamento.

Mentre infatti, l’autorizzazione e la vigilanza delle sperimentazioni cliniche resteranno di competenza degli Stati Membri dell’Unione Europea, il Regolamento richiede che EMA sviluppi e gestisca un portale e un database da utilizzare per la presentazione, l’autorizzazione e la supervisione delle sperimentazioni che si svolgeranno all’interno dei Paesi dell’Unione Europea e che servirà anche come fonte di informazione pubblica.

Il pubblico potrà così accedere ad ampi dettagli relativi agli studi clinici, come ad esempio le caratteristiche principali, la data di inizio e di fine del reclutamento e del processo, ed eventuali modifiche consistenti. Una sintesi dei risultati e un sommario saranno pubblicati dodici mesi dopo la fine dello studio. Per quanto concerne gli studi coinvolti in una domanda per l’immissione in commercio, 30 giorni dopo il responso sull’autorizzazione dovranno essere pubblicati anche il rapporto integrale sullo studio clinico e un report.

PRESENTAZIONE

Partendo dall’illustrazione del contesto normativo, con riferimento agli articoli 80, 81, 82 e 84 del Regolamento che riguardano il portale e le sue specifiche funzionali, la Dr.ssa Pioppo ha spiegato che oltre al portale e al database, è stato sviluppato anche un workspace che servirà per supportare alcune attività quali ad esempio la presentazione e la compilazione della procedura di applicazione dello studio da parte dello Sponsor, la stesura delle relazioni di valutazione (Assessment Reports) da parte degli Stati Membri, e l’insieme delle operazioni essenziali per monitorare e controllare tutte queste attività.

Mettendo a confronto il Nuovo Regolamento con la Direttiva 2001/20/CE , la Dr.ssa Pioppo ha poi descritto le principali modifiche “is as” vs “to be“, nel senso di un’armonizzazione delle procedure di applicazione, di una digitalizzazione di tutte le informazioni riguardanti l’intero lifecycle del trial, nonché del rendere pubbliche le informazioni dello stesso.

L’intervento è proseguito con un’overview delle richieste legali, e dei relativi attori, previste dal Regolamento. Queste consentiranno di snellire e facilitare il flusso di informazioni necessarie per l’autorizzazione e la supervisione delle sperimentazioni cliniche condotte nell’Unione Europea.

La Dr.ssa si è poi soffermata sulle sequenze temporali e relative milestones del Regolamento, spiegando che le specifiche funzionali per il portale UE e la banca dati sono state concordate e pubblicate nel dicembre 2014, dopo una consultazione pubblica che si è svolta dal 10 al 31 ottobre 2014. Inoltre è stata lanciata una consultazione pubblica per stabilire come applicare al nuovo database le norme sulla Trasparenza contenute nel Regolamento (e brevemente descritte nell’ultima parte dell’intervento). Gli stakeholders interessati hanno potuto inviare le proposte relative all’applicazione delle regole di Trasparenza del Regolamento dal 21 gennaio 2015 fino al 18 febbraio 2015. In Ottobre è previsto invece un “Addendum” riguardante le specifiche funzionali concernenti i criteri e le modalità di divulgazione dei dati al pubblico.

I testi modificati secondo i suggerimenti, vengono via via inseriti nelle specifiche funzionali del portale e del database, le quali saranno “auditate” in coincidenza con la loro piena funzionalità, come specificato dall’articolo 82 del Regolamento, e saranno legittime non prima del 28 maggio 2016. Inoltre sono previsti tre anni di transizione (fino al 2019) per gli studi on-going al maggio 2016 (ossia per le sperimentazioni autorizzate secondo i requisiti ancora vigenti della Direttiva 2001/20/CE).

Infine sono state descritte quali sono le specifiche funzionali sia quelle universali che quelle relative ad ognuna delle tre divisioni (portale, workspace e database).

Le prime comprendono:

  • la registrazione e l’autenticazione dell’utilizzatore
  • i controlli di sicurezza
  • gli audit
  • la prestazione del sistema e la scalabilità

Quelle relative al Portale includono invece:

  • la registrazione e presentazione del Medical Product Dictionary
  • la presentazione dei documenti e dei dati (relativi ai vari steakholders)
  • le modalità di comunicazione tra gli Stati Membri e lo Sponsor
  • l’eventuale ritiro di una applicazione
  • la pianificazione delle ispezioni da parte degli Stati Membri
  • l’interfaccia del portale stesso
  • le connessioni con altri sistemi

Alcune delle specifiche riguardanti il Workspace interessano:

  • il dashboard per le necessità degli users
  • la preparazione dei documenti e dei dati
  • la collaborazione tra gli Stati Membri per la valutazione e il controllo dei trials
  • la comunicazione tra lo sponsor e gli Stati Membri
  • l’upload e il download (estensione (formato) documenti, contemporaneo upload di diversi dati, ecc.)
  • validazione tecnica prima dell’applicazione dei dati
  • il controllo dei workflows
  • le guide online e i tooltips
  • la memorizzazione dei dati

Per quanto concerne infine il Database, le specifiche funzionali riguardano:

  • la memorizzazione dei dati
  • la pubblicazione dei dati e delle informazioni dei trials
  • la presentazione delle informazioni
  • le opzioni di download
  • il report di valutazione
  • l’interfaccia per il pubblico

(Per i dettagli si rimanda allo specifico documento dell’EMA: “Functional specifications for the EU portal and EU database to be audited“)

CONCLUSIONI

La Dr.ssa Pioppo ha infine puntualizzato i concetti chiave, ossia:

  • l’adozione di procedure semplificate aventi lo scopo di ridurre il carico burocratico, evitando ai ricercatori di presentare più volte la stessa documentazione nei diversi Stati Membri dell’UE, e facilitando la cooperazione tra gli Stati Membri interessati per una valutazione unica della richiesta di autorizzazione, originando un’unica decisione finale
  • l’intento di generare fiducia e rassicurazioni nei pazienti arruolati (ma anche in chiunque volesse avere delle informazioni riguardo ad una sperimentazione) in quanto i risultati di tutti gli studi clinici, svolti in Europa, dovranno essere riportati nel database, che sarà accessibile al pubblico.

Il Regolamento punta quindi a rendere più semplici le procedure per la conduzione delle sperimentazioni cliniche in Europa, attraverso la sottomissione elettronica della documentazione relativa alla sperimentazione clinica su un portale unico europeo. Ciò dovrebbe favorire la competitività europea e la capacità innovativa, agevolando in tal modo lo sviluppo di nuovi farmaci.

RIFERIMENTI BIBLIOGRAFICI

http://ec.europa.eu/health/human-use/clinical-trials/information/index_en.htm#ct1

http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Other/2014/12/WC500179339.pdf

http://www.quotidianosanita.it/scienza-e-farmaci/articolo.php?articolo_id=25493


About Claudia Calò

Sono laureata in Chimica e Tecnologie Farmaceutiche. Dopo diversi anni di esperienza come farmacista collaboratore, ho confermato la mia originale idea di voler lavorare non "con" il farmaco ma "per" il farmaco. Ho deciso allora di investire in ulteriore attività formativa, motivata dal desiderio di crescita professionale. Ho conseguito il diploma di Master in Tecnologie Farmaceutiche ed Attività Regolatorie, presso l'Università degli Studi di Parma, e mi sono focalizzata sull'applicazione delle GMPs durante lo stage. Per aumentare il mio bagaglio culturale e intraprendere una strada che mi ha sempre affascinata, ho deciso di frequentare il corso di 40 ore per diventare CRA. Questo mi ha offerto la possibilità di interagire con “persone addette ai lavori” che, grazie alle loro esperienze e alla capacità di trasmettere le loro conoscenze, hanno confermato il mio entusiasmo per una professione che immagino sarà per me altamente stimolante e gratificante. Le precedenti esperienze lavorative mi hanno permesso di acquisire diverse competenze ed abilità, dalla capacità di organizzarmi e gestire il tempo, all'acquisizione di un metodo di lavoro scrupoloso ed efficiente. Sono una persona affidabile, empatica, proattiva e cooperativa, flessibile e in grado di calarsi, facilmente e in breve tempo, nei ruoli richiesti dalla posizione ricoperta. Ho uno spiccato senso del dovere e la capacità di mettermi in discussione e di essere aperta alle sfide che la vita mi offre.