Mondo reale e pratica clinica, un gap da colmare

A cura di Sara Flotta

“Between measurements based on randomised controlled trials and benefit in the community there is a gulf which has been much under-estimated”, diceva Archie Cochrane, fondatore della medicina basata su prove di efficacia (EBM) ed innovatore nel campo dell’epidemiologia, nelle ultime decadi del XIX secolo.

A distanza di più di cento anni però, uno scambio omogeneo ed efficace tra i dati derivanti dagli studi clinici e quelli routinari, rimane ancora una lacuna non indifferente della ricerca clinica.

Cosa impedisce questo flusso bi-direzionale di informazioni, necessario per valorizzare al meglio gli sforzi della ricerca e per migliorare il rapporto beneficio/rischio dei trattamenti clinici?

Le modalità di acquisizione, misurazione e valutazione dei dati sono differenti, a seconda che questi provengano da un RCT (studio clinico randomizzato) o dalla comune pratica clinica.

Questa discrepanza nel trattamento dei dati è da ricondurre essenzialmente a due ragioni principali: la presenza di un protocollo sperimentale che fissa a monte rigidi criteri di acquisizione e valutazione dei dati clinici (fondamento di un RCT, ma assente nei trattamenti di routine) e la minore accuratezza derivata dall’urgenza di fornire ai pazienti le cure necessarie, che caratterizza la comune pratica ma non colpisce uno studio clinico controllato.

La mancanza di omogeneità porta ragionevolmente ad errori come, ad esempio,” i profili dei fattori di rischio di popolazioni identiche risultino erroneamente diversi (e quindi incomparabili), compromettendo la precisione dei metodi per la riponderazione dei risultati degli RCT”, come riportato recentemente da un editoriale di Mario Melazzini sul sito di AIFA (www.aifa.gov.it).

Ancora, in una perspective pubblicata su The New England Journal of Medicine , Najafzadeh e Schneeweiss pongono l’accento sulla forte correlazione esistente tra i fattori di rischio del paziente e gli outcome di molti trattamenti, sottolineando l’importanza di disporre di informazioni sovrapponibili per selezionare una popolazione idonea allo studio clinico e sfuggire ad incertezza e generalizzazioni.

Gli autori sottolineano anche come la comparabilità tra dati clinici porti con sé non pochi vantaggi: la messa a punto degli algoritmi deputati alla misurazione dei fattori di rischio nei database sanitari, maggiore accuratezza nel valutare i risultati degli studi, anche a lungo termine, la possibilità di definire indicazioni aggiuntive all’utilizzo del farmaco.

Affinchè i dati clinici divengano informazioni di supporto, è dunque necessario trattarli secondo un razionale ben definito.

Come fare?

Di questo si parla già da tempo in Italia, grazie al lavoro di armonizzazione ed integrazione di dati sanitari promosso dal SISMEC (Società Italiana di Statistica Medica ed Epidemiologia Clinica) ed in particolar modo dal Healthcare Research e Pharmacoepidemiology. consorzio di 16 Atenei, 8 regioni e società scientifiche, guidato dal Prof. Giovanni Corrao.

In occasione del workshop “ Algoritmi per l’integrazione di dati sanitari: database, record-linkage, anonimizzazione”  (è possibile rivedere tutti gli interventi del workshop al link www.sismec.info/workshop), svoltosi ad Aprile 2016 presso il Dipartimento di Statistica e metodi quantitativi dell’Università di Milano-Bicocca nell’ambito del progetto ARCHES (ARCHivi sanitari Elettronici come fonte di informazioni per un’efficace programmazione e controllo dei Servizi sanitari), il presidente Corrao aveva già avanzato tre proposte per trovare una via definitiva di armonizzazione:

  • elaborare e condividere regole comuni per la buona pratica clinica della ricerca osservazionale;
  • rivedere profondamente le regole di sottomissione dei protocolli di studi osservazionali ai comitati etici ed il loro successivo monitoraggio;
  • gli enti di ricerca attrezzati per generare evidenze dall’ enorme patrimonio informativo dei dati clinici, dovrebbero essere incentivati a fornire il loro contributo alla valutazione dell’ utilizzo, appropriatezza, efficacia, efficienza ed equità degli interventi preventivi, curativi e riabilitativi nel mondo della pratica clinica corrente.

 

Nell’era dei Big Data e della sanità digitalizzata, prendere spunto dalle cure somministrate ai pazienti in passato per curare meglio i pazienti in futuro, rappresenta quindi la strada da perseguire per trasportare i risultati degli studi clinici nella vita reale.

 

Sara Flotta

Ventisei anni, bolognese di nascita ma milanese di adozione, dopo una laurea in biotecnologie mediche mi sono subito lanciata nel mondo del lavoro come ricercatrice, sia in Università che in azienda.

La voglia di saperne sempre di più in ambito farmaceutico (ed una certa dose di sana follia) non mi hanno trattenuta dal sovrapporre all’attività lavorativa a tempo pieno una formazione continua, conseguendo in meno di due anni un Master in progettazione e sviluppo di farmaci ed un corso di perfezionamento in brevettistica.

La visione a 360 gradi sul mondo pharma mi permette di scegliere consapevolmente di chiudere con la ricerca di base e, reduce da una lunga e meravigliosa esperienza in Australia, di avvicinarmi alla ricerca clinica con il corso MissioneCRA.

Coniugando la passione per la scienza ed i rispolverati studi classici, collaboro con Stefano Lagravinese scrivendo su CRAsecrets.