L’FDA abbozza la nuova Guida sulla valutazione preclinica delle terapie cellulari. – I commenti delle CRO

La terapia genica e la terapia cellulare fanno parte della nuova frontiera delle cosiddette innovazioni biotech e costituiscono un’area emergente anche nella ricerca clinica. Essendo però categorie a sé stanti, ovvero con meccanismi d’azione molto diversi da quelli dei farmaci tradizionali, si è reso indispensabile individuare delle linee guida ad hoc per validarne i requisiti in termini di sicurezza ed efficacia prima dell’accesso ai trials clinici.

Epidermide umana artificiale, nature.com

A questo scopo, lo scorso novembre, l’Americana Food and Drug Administration (FDA) ha rilasciato la bozza di un nuovo documento-guida contenente le indicazioni tecniche da riportare negli studi preclinici dei prodotti CTG (cellular, tissue and gene therapy) per supportarne l’uso nei trials clinici.

A causa della loro particolare natura, si legge nel documento, è necessario che il processo regolatorio di tali prodotti si basi su un’attenta analisi rischio-beneficio realizzata nel contesto della particolare indicazione clinica in corso di studio.

La chiave dell’intero approccio, che l’FDA consente di variare per i diversi tipi di prodotto, consiste nella tempestiva e continua comunicazione tra lo sponsor e l’Ufficio delle Terapie Cellulari, Geniche e Tissutali, organo dell’FDA incaricato della regolazione dei suddetti prodotti.

Thomas Vihtelic, director e senior study director of experimental therapeutics presso MPI Research, accoglie positivamente le nuove disposizioni sottolineando l’importanza della flessibilità in un campo di ricerca in così rapida evoluzione e affermando che a trarre beneficio da esse saranno sia le CRO che i clienti, in quanto la preventiva discussione dei potenziali ostacoli con i regolatori risparmierà studi extra agli sviluppatori.

Inoltre, sebbene potrebbero essere necessari studi-ponte addizionali in fase preclinica, dichiara sempre Vihtelic, “l’uso più efficiente delle risorse dirette allo sviluppo preclinico non inciderà sul costo del trial”.

 

Accoglienza positiva anche da parte di Raymond Donninger, programme manager di Covance secondo cui, nonostante la variabilità dei tipi di prodotti e di approcci renda difficile definire direttive altamente specifiche in un settore ai suoi primi passi, “la bozza delle nuove disposizioni fornisce un’idea del modo in cui l’FDA intenda l’approccio allo sviluppo dei prodotti CTG” e una struttura per guidarne l’attuazione.

 

Ralf Brandt, amministratore delegato di vivoPharm, afferma che le nuove indicazioni fornite dall’FDA, nel supportare il ruolo e l’importanza delle CRO, “potrebbero eventualmente tradursi in maggior lavoromaggiori guadagni anche se “è ancora difficile prevedere come ciò influenzerà lo sviluppo del farmaco”.

Al di là dell’ottimismo, Brandt pone l’accento sulla questione dell’immunogenicità, causata dall’introduzione di materiale biologico nell’organismo, suggerendo l’inserimento di un paragrafo indipendente sull’argomento volto a riportare e differenziare gli effetti collaterali di breve e lungo termine.

 

Di Francesca Caputo (Visita quì il mio profilo LinkedIn)

 

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Fonti

outsourcing-pharma.com

nature.com