Il ruolo del Paziente Esperto nelle sperimentazioni cliniche

Di Anna Barone

 

Venerdì 13 Ottobre nell’Auditorium G. Testori del Palazzo Lombardia, con il patrocinio di AFI (Associazione Farmaceutici Industria Società Scientifica), Regione Lombardia ed altri enti, ha preso luogo la Conferenza Internazionale sul regolamento Europeo 536/14 dal titolo “European Clinical Trial Day, the future of clinical research: is the 536/14 regulation enough?”. Il regolamento – di cui si prospetta piena applicazione nel 2019 – mira soprattutto a semplificare la normativa vigente nell’ottica di incrementare il numero dei trial clinici facilitando gli Sponsor soprattutto nella fase di start up.

 

Nel pomeriggio abbiamo conosciuto Paola Kruger, paziente esperto del programma Europeo EUPATI, che ha introdotto e spiegato la figura del “Paziente Esperto”.

 

Paola Kruger si è presentata come ex-paziente che ad oggi gode di buona salute, la quale qualche anno fa decise di intraprendere il programma formativo europeo EUPATI (Accademia Europea dei pazienti sull’Innovazione Terapeutica): un progetto innovativo paneuropeo dell’Iniziativa Tecnologica Congiunta IMI (Innovative Medicines Initiative) composto da 33 organizzazioni guidato dall’European Patients’ Forum, con partner delle organizzazioni dei pazienti (European Genetic Alliance, European AIDS Treatment Group ed EURORDIS), università e organizzazioni no profit, insieme a numerose aziende farmaceutiche europee.

 

Il gruppo è focalizzato sull’educazione e la formazione al fine di aumentare la capacità e la possibilità dei pazienti di comprendere l’attività di ricerca e sviluppo dei farmaci e contribuirvi, incrementando la disponibilità di informazioni oggettive, affidabili e comprensibili per i pazienti. Nell’ottobre 2014 hanno lanciato il Corso di formazione per pazienti esperti in lingua inglese, e adesso sono in fase di lancio di una toolbox educazionale online che contiene materiale didattico in inglese, italiano, spagnolo, polacco, tedesco, francese e russo, disponibile a partire dal gennaio 2016, che ha lo scopo di raggiungere i rappresentanti dei pazienti in tutta l’Europa.

 

Il coinvolgimento dei pazienti nei trial clinici (CT) è aumentato considerevolmente negli ultimi anni ed è diventato chiaro che i pazienti possono provvedere ad un valido contributo alla Ricerca e lavorare insieme alle aziende farmaceutiche, nell’ordine di avere una migliore Medicina e migliori risultati in ambito di salute.

 

Oggi la partecipazione attiva delle organizzazioni dei pazienti nella Ricerca Clinica è più che benvenuta e deve essere chiaro che può:

  • portare ad un miglioramento nei design degli studi;
  • aumentare il tasso di arruolamento di pazienti;
  • migliorare la credibilità dei risultati dello studio con una migliore applicazione sui pazienti nel mondo reale.

È necessario un approccio strutturato al coinvolgimento dei pazienti ed è qui che entra in gioco il Paziente Esperto. Il paziente esperto si definisce come colei/colui che combina l’esperienza di vita di una malattia con un training specifico sulla Ricerca&Sviluppo dei Medicinali.

 

In che modo l’Unione Europea (EU) incoraggia i pazienti ad essere coinvolti nei trial clinici?

Puntualizziamo che ad oggi la Commissione dell’EU si aspetta già che i pazienti vengano attivamente coinvolti nella progettazione dei trials clinici quando si applicano per uno studio EU Grant; l’EU incoraggia il coinvolgimenti dei pazienti – definendolo ‘essenziale per ottenere un buon risultato’ – nei comitati direttivi (STEERING COMMITTEE) e consultivi (ADVISORY BOARD) dei trial clinici, così come all’interno di gruppi funzionali focalizzati a determinare quali sono le priorità della Ricerca; inoltre, sono essenziali anche i Patient Reported Outcomes o PROs (i report che vengono dai pazienti senza interpretazioni del clinico), senza i quali nessun trial clinico sarebbe da considerare completo.

 

Il nuovo regolamento EU 536/2014 rafforza il ruolo dei pazienti nei trial clinici, cosa che in passato era solo raccomandata, poiché in linea con quanto appena detto delle EU Grants, e introduce alcune nuove importanti disposizioni (PROVISIONS) per i pazienti:

  • più informazione riguardo ai CT, che devono essere accessibili al pubblico;
  • tutti i risultati devono essere pubblicati, anche quelli negativi, e devono essere chiaramente comprensibili da chiunque;
  • aumento della protezione dei soggetti coinvolti.

 

Ma torniamo al Paziente Esperto, perché coinvolgerlo? La risposta sta nell’impatto significativo che questa figura può avere in:

  • aumento della consapevolezza pubblica del CT;
  • far emergere i bisogni non riscontrati/non conosciuti (UNMET) che sono molto più rilevanti per i pazienti;
  • avere outcomes più in linea con i bisogni reali dei pazienti;
  • migliore accesso ad ampia varietà di pazienti;
  • più ampia disseminazione dei risultati (in senso statistico).

 

Il coinvolgimento dei Pazienti Esperti significa quindi completare la fase di reclutamento in maniera più veloce, avere una più alta percentuale di aderenza al Protocollo, avere migliori risultati del CT.

Dove possono essere coinvolti i pazienti esperti?

1) Protocollo di ricerca/ definizione degli UNMET NEEDS. Non sempre i ricercatori riescono a realizzare le giuste domande, ecco quindi il paziente esperto come Co-Investigator aiuti a focalizzare i clinici su come porre ai pazienti le domande nel modo più comprensibile.

2) Arruolamento/partecipazione. I pazienti esperti possono aiutare a pianificare la logistica dei CT in una maniera “patient-friendly” aumentando l’aderenza al Protocollo e riducendo il tasso di abbandono (DROP OUT RATES); i pazienti esperti possono inoltre assicurare che il reclutamento di altri pazienti sia il più rappresentativo possibile (TRUE LIFE POPULATION); il paziente esperto può infine aiutare a spiegare il CT ai pazienti in un linguaggio base comprensibile, poiché sappiamo tutti che se così non fosse, l’arruolamento diventerebbe difficile.

3) Comitati Etici. Generalmente i membri dei comitati etici non-Health Care Professionals sono comunque personale ospedaliero del dipartimento amministrativo. Con la nuova normativa, l’inclusione dei pazienti nei CE diventa ufficiale e quindi i pazienti esperti possono intervenire, aiutando i ricercatori a capire cosa è veramente etico per i pazienti.

4) Consenso Informato. Sappiamo che circa il 30% dei partecipanti ai CT non comprende i principi base e la possibilità di effetti collaterali. I pazienti esperti possono aiutare a rendere il CI più “leggero e leggibile”, con un linguaggio base più accessibile ai pazienti, e la dott.ssa Kruger suggerisce che “i pazienti esperti, in virtù della loro preparazione, possono essere coinvolti fin dal design delle decision aids per assicurare che il consenso dato dai pazienti sia veramente ‘informato’.”

5) PROs. I PROs devono essere valutati sia funzionalmente che qualitativamente. L’utilità sta nell’essere rilevanti e validati (tramite metrica oggettiva) e qui i pazienti esperti possono aiutare nell’identificare le domande rilevanti a porre secondo la prospettiva dei pazienti.

6) HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT (approccio multidimensionale e multidisciplinare per l’analisi delle implicazioni medico-cliniche, sociali, organizzative, economiche, etiche e legali di una tecnologia attraverso la valutazione di più dimensioni quali l’efficacia, la sicurezza, i costi, l’impatto sociale e organizzativo). È etico decidere in merito all’accesso alle cure senza coinvolgere i pazienti? In questo caso il ruolo dei pazienti esperti può essere consultivo per la specifica malattia, aiutando inoltre lo sviluppo di misure qualitative per lo studio.

 

TAKE HOME MESSAGE: Paola ha esposto come i pazienti esperti siano una risorsa di grande valore, che deve e può essere coinvolta per aumentare le chances di successo del CT. Per il futuro la loro inclusione nella Ricerca dovrebbe diventare una procedura di routine.

Di Anna Barone – Clinical Research Trainee and Pharmacist

 

Ciao! Io sono Anna, ho 26 anni, vivo a Milano e recentemente ho terminato il Missione CRA perché dal lavoro e da me stessa volevo di più. Sto muovendo i primi passi nella Ricerca Clinica, la strada è tortuosa e ricca di sorprese, ma del resto viaggiare mi è sempre piaciuto!

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