10 Importanti successi nelle sperimentazioni cliniche dal 2015 al 2017

Le sperimentazioni cliniche stanno facendo enormi progressi, grazie soprattutto alla nascita dell’assistenza sanitaria ed ai passi avanti fatti per combattere le malattie. Basti pensare che, entro la fine del 2016, la FDA (Food and Drug Administration) ha approvato 1561 farmaci. Il sito medprove.com ha pubblicato un’interessante rassegna dei dieci clinical trials di maggiore successo condotti negli ultimi due anni.

  • Il vaccino contro Ebola

Nel biennio 2014-2015 sono stati registrati dalla World Health Organization (WHO) 28616 casi di Ebola, di cui circa la metà sono stati decessi, in Guinea, Liberia e Sierra Leone. Dopo lo scoppio dell’epidemia sono stati fatti enormi sforzi da parte dei governi e di numerose compagnie per produrre un vaccino contro Ebola. Il trial, sponsorizzato dalla WHO e con la partecipazione di circa 4000 pazienti ha portato ad un risultato positivo nel 100% dei casi. Il tutto nel giro di 12 mesi.

  • Terapie per il Mieloma Multiplo

Il Mieloma Multiplo è una forma di cancro in cui diverse cellule plasmatiche nel midollo osseo diventano maligne. I pazienti soffrono di basso emocromo, debolezza alle ossa e gravi infezioni a causa della fragilità del loro sistema immunitario.
La FDA ha approvato tre nuovi farmaci nel Novembre 2015 dirette a pazienti che avevano già ricevuto almeno un trattamento in precedenza in quanto la ricaduta è quasi inevitabile per il mieloma multiplo. Nonostante ci fosse già un farmaco approvato per il trattamento di questa malattia, i tre nuovi farmaci sono stati i primi ad assunzione orale.

  • Inibitori di PCSK9 per il Colesterolo

Per anni sono state prescritte le statine ai pazienti con malattie cardiovascolari per abbassare i livelli di colesterolo LDL nel sangue. Il lavoro del Dr. Jonathan Cohen e la Dr.ssa Helen Hobbs dell’Università del Texas, Southwestern Medical Center di Dallas, hanno portato allo sviluppo di una nuova classe di farmaci chiamati inibitori di PCSK9 che aiutano ad abbassare i livelli di LDL ematico aumentando il numero di recettori per LDL nel fegato. PCSK9 è infatti il gene responsabile dell’attività dei recettori per LDL e livelli bassi di tale gene sono stati scoperti essere associati con bassi livelli di LDL ematico. Nello specifico, gli inibitori hanno portato alla riduzione del livello di colesterolo LDL del 60% quando assunti in combinazione con le statine.

  • Entresto contro lo Scompenso Cardiaco

Nel Luglio 2015, Novartis ha annunciato l’approvazione da parte della FDA del loro nuovo farmaco contro lo scompenso cardiaco, Entresto. Lo studio comparativo è stato condotto per testare Entresto contro gli ACE-inibitori in termini di capacità di ridurre la frazione di eiezione e l’insufficienza cardiaca. Sono stati arruolati 8442 pazienti e lo studio è stato interrotto prima del previsto a causa dell’effetto evidente del farmaco nel ridurre il rischio di morte cardiovascolare rispetto alla sua controparte di ACE-inibitori, facendo di Entresto la nuova speranza di oltre due milioni di americani che soffrono di insufficienza cardiaca (NYHA II-IV).

  •    Terapia contro l’allergia alle arachidi

Entro la fine del 2017 verrà immessa sul mercato la prima terapia contro l’allergia alle arachidi, dopo il completamento della fase III della sperimentazione. Sviluppato dalla Biotech francese DBV Technologies, Viaskin Peanut ha mostrato risultati positivi e promettenti in Fase IIb ed ha ricevuto le designazioni Fast Track e Breakthrough Therapy, il che significa che il processo di sperimentazione sarà accelerato per far sì che il farmaco arrivi prima sul mercato. Si tratta di un cerotto elettrostatico chiamato Viaskin Peanut, auto-somministrato, non invasivo e sicuro per i bambini. L’allergene viene trasmesso attraverso la pelle e non il sangue, dopo di che può entrare nelle cellule di Langherans del sistema immunitario prima di essere portato ai linfonodi e dire al sistema di non attaccare l’antigene delle arachidi.

  • Tecentriq contro il cancro alla vescica

Nel Maggio 2016 la FDA ha dato l’Approvazione Accelerata a Tecentriq, un farmaco di immunoterapia facente parte della nuova classe degli inibitori del checkpoint, primo farmaco contro il cancro alla vescica da trent’anni. Il farmaco blocca la proteina PD-L1 in modo tale che le cellule del sistema immunitario possano trovare ed attaccare le cellule maligne. I risultati del trial hanno dimostrato che, dopo l’iniezione del farmaco, il 14,8% dei pazienti sottoposti a chemioterapia hanno notato una riduzione dei loro tumori. Il 26% di quelli aventi alti livelli di PD-L1 hanno reagito positivamente.

  • Keytruda contro il cancro Head and Neck

Keytruda è un farmaco immunoterapico, il primo approvato per il trattamento del cancro head and neck. In precedenza era stato utilizzato pe il trattamento del melanoma e del cancro ai polmoni non a piccole cellule. Tra i 174 partecipanti che avevano subito la chemioterapia a base di platino, i tumori si sono ridotti o scomparsi nel 16%. L’82% ha avuto l’effetto in 6 mesi o più. Il Dr. Tanguy Seiwert dell’Università di Chicago ha sottolineato Keytruda come “un importante passo avanti nel trattamento del cancro “.

  • Probiotici in India

Uno studio su larga scala della durata di quasi dieci anni e con la partecipazione di 4557 neonati ha prodotto risultati eccezionali per un tipo di probiotico utilizzato per prevenire la sepsi. La riduzione variava tra il 25 ed il 50% su bambini che assumevano il farmaco quotidianamente per una settimana. Oltre a ridurre il rischio di sepsi, il probiotico ha dimostrato efficacia nella prevenzione di altre infezioni batteriche. Il trial condotto dal Dr. Pinaki Panigrahi del Medical Center dell’Università del Nebraska ha rappresentato un grande successo, dal momento che la maggior parte delle sperimentazioni sui probiotici spesso sono inefficienti.

  • Ocrevus contro la Sclerosi Multipla Primaria Progressiva

La Sclerosi Multipla Primaria Progressiva (PPMS) è una grave forma di Sclerosi Multipla. La prima terapia contro questa malattia approvata dalla FDA ha coinvolto 732 pazienti che sono stati trattati con Ocrevus per almeno 120 settimane. E’ stata osservata una significativa riduzione del tempo al peggioramento della disabilità. Due studi clinici con 1.656 soggetti condotto per confrontare il farmaco con una terapia standard, hanno anche dimostrato una diminuzione dei tassi di recidiva nelle forme di Sclerosi Multipla recidivante.

  • Radicava contro la SLA

Nel Maggio 2017 è stato approvato Radicava, un nuovo trattamento contro la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), il secondo del suo tipo approvato negli USA dal 1995. Il farmaco è stato testato in un trial di sei mesi condotto in Giappone con la partecipazione di 137 pazienti. Quelli trattati con il farmaco hanno mostrato risultati positivi alla settimana 24.

 

Fonti:

 

Svetlana Danovska

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